신약개발 기업 트리원(대표 심재호)이 삼백초 유래 천연물 성분을 활용한 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료 후보물질의 비임상 연구 결과를 발표했다.
트리원은 삼백초에서 추출한 사우치논(sauchinone)을 키토산 나노입자에 탑재한 경구용 후보제형이 DMD 동물모델에서 근력과 운동지구력을 높이고 염증·산화스트레스·근섬유화 지표를 개선하는 결과를 확인했다고 밝혔다.
연구 결과는 국제학술지 ‘Colloids and Surfaces B: Biointerfaces’ 제268권에 게재됐다. 논문번호는 116096이며 DOI는 10.1016/j.colsurfb.2026.116096이다.
이번 연구는 DMD의 주요 병리 과정인 근육세포막 손상과 산화스트레스, 만성 염증, 근육 괴사 및 섬유화에 복합적으로 접근하는 데 초점을 맞췄다. 연구진은 사우치논의 약리적 특성에 주목했지만, 물에 잘 녹지 않고 경구 생체이용률이 낮다는 한계를 보완하기 위해 키토산 기반 나노전달체를 적용했다.
연구에서는 고용량 후보제형 투여군에서 근육세포막의 유트로핀(utrophin) 신호가 대조군 대비 3.2배 증가한 것으로 나타났다. 유트로핀은 근육세포막에서 디스트로핀의 기능을 일부 보완할 수 있는 단백질이다. 연구진은 이와 함께 β-디스트로글리칸, α-사르코글리칸 등 디스트로핀 연관 단백질 복합체의 부분적인 회복도 관찰했다고 설명했다.
이번 후보제형은 특정 유전자 변이에 직접 의존하지 않고 염증 억제와 항산화 방어, 근육세포막 안정성 개선을 함께 겨냥한다는 점에서 연구 의미가 있다. 다만 현재 결과는 동물모델을 활용한 비임상 단계로, 사람에게서 동일한 효과가 나타나는지는 확인되지 않았다.
안전성 평가에서도 혈청 ALT·AST, BUN, 크레아티닌 등 일부 혈액생화학 지표가 시험 범위 안에서 기준을 유지했다. 트리원은 후속 과제로 약동학과 조직별 분포, 장기 독성, 심장 및 호흡근 효능, 독립기관 재현시험 등을 제시했다.
트리원은 이번 연구를 DMD뿐 아니라 노화와 염증, 산화스트레스가 복합적으로 작용하는 근감소 질환 분야로 확대할 계획이다. 전문 제약사와 희귀질환 관련 기관, 임상 연구자 등과 공동개발 및 기술이전 협력도 추진한다는 방침이다.
심재호 대표는 “이번 연구는 삼백초 유래 성분을 나노제형으로 개발해 DMD의 염증, 산화손상, 근육막 불안정이라는 병리 축을 동시에 겨냥한 결과”라며 “후속 약동학·독성 평가와 독립 재현시험을 통해 비임상 데이터의 신뢰성을 높이겠다”고 말했다.
한편 2022년 설립된 트리원은 전북 군산에 본사를 두고 천연물·합성의약·나노전달체 및 AI 기반 신약 발굴 연구를 수행하고 있다. 중소벤처기업부 민관공동기술사업화 R&D 사업에도 선정돼 기술개발 과제를 진행 중이다.
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