GC녹십자, 독자 mRNA-LNP 플랫폼 고도화…코로나19 백신 임상 2상 돌입

GC녹십자는 2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄에 참석했다. 왼쪽부터 홍정운 R&D QM Unit 장, 손지연 Genetic Medicine Platform Unit 장, 정병훈 바이오공정연구팀장, 정재성 RNA Science팀장 [사진=GC녹십자]

[이뉴스투데이 전승민 기자] GC녹십자가 자체 개발한 메신저리보핵산(mRNA)-지질나노입자(LNP) 플랫폼의 연구 성과를 잇달아 공개하며 차세대 의약품 개발 기술의 사업화에 속도를 내고 있다. mRNA 설계부터 LNP 개발, 생산 공정까지 자체 역량을 확보한 데 이어 코로나19 백신 후보물질의 임상 2상까지 진입하면서 플랫폼 기술을 실제 의약품 개발로 연결하는 단계에 들어섰다는 평가다.

GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋(GCT 2026)’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 독자 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 연구 결과를 발표했다고 2일 밝혔다.

mRNA 의약품은 세포 안에 특정 단백질을 만들도록 유전정보를 전달하는 방식의 치료제다. 다만 mRNA 자체는 체내에서 쉽게 분해될 수 있어 원하는 세포까지 안정적으로 전달하는 기술이 중요하다. LNP는 mRNA를 감싸 체내에서 보호하고 세포 안으로 전달하는 일종의 운반체 역할을 한다. 결국 mRNA의 설계 기술과 LNP의 전달 효율을 얼마나 정교하게 확보하느냐가 플랫폼 경쟁력의 핵심으로 꼽힌다.

GC녹십자는 이번 학술대회에서 mRNA 설계부터 LNP 개발 및 제조까지 이어지는 통합 플랫폼 기술을 소개했다. 회사는 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 인공지능(AI) 기반 코돈 최적화 기술을 적용해 비교 기준이 되는 기술 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 높였다고 설명했다. mRNA 구성 요소와 관련해서는 현재 8건의 특허를 확보하고 있다.

LNP 기술에서도 반복 투여 가능성을 염두에 둔 연구 결과를 확보했다. 자체 개발 LNP를 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 결과, PEG에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현이 안정적으로 유지됐다는 설명이다. 만성질환 치료제처럼 동일한 약물을 여러 차례 투여해야 하는 분야에서는 체내 면역반응과 전달 효율을 안정적으로 관리하는 것이 중요한 만큼 향후 적용 가능성을 확인했다는 데 의미가 있다.

특정 조직이나 세포를 선택적으로 공략하는 전달 기술도 개발하고 있다. GC녹십자는 구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 자체 지질 라이브러리를 구축하고, 이를 바탕으로 특정 장기와 세포를 표적하는 LNP 후보물질을 확보했다고 밝혔다. 동물실험에서는 폐·비장·뇌·면역세포·암세포 등에서 비교 대상 LNP보다 높은 전달 효율을 확인했다.

항암 분야에서도 가능성을 확인했다. 자체 LNP를 적용한 항암 백신 연구에서 비교 대상보다 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응이 나타났으며, 동물모델에서는 종양 크기가 유의하게 감소했다는 설명이다.

GC녹십자는 이를 기반으로 플랫폼의 적용 분야를 넓힐 계획이다. 희귀 유전질환과 만성 염증질환을 비롯해 항암 면역치료제와 백신 등 다양한 영역으로 파이프라인을 확대한다는 전략이다.

특히 연구 결과를 실제 제품 개발로 연결하기 위한 생산 기반도 확보했다. GC녹십자 화순공장의 mRNA-LNP 생산시설은 cGMP 수준의 제조 역량을 갖추고 있어 연구실에서 개발한 후보물질을 실제 의약품 생산 공정으로 연결할 수 있는 기반을 마련했다.

플랫폼의 사업화 가능성은 이미 임상 단계에서도 검증에 들어갔다. 자체 mRNA-LNP 기술을 적용한 코로나19 mRNA 백신 후보물질 ‘GC4006A’가 정부 국책과제로 임상 2상에 진입한 상태다. 플랫폼 기술이 연구 결과 발표에 머무르지 않고 실제 임상 개발에 활용되고 있다는 점에서 향후 확장 가능성을 가늠할 수 있는 사례다.

GC녹십자는 코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼의 안전성과 유효성을 검증하는 동시에 향후 다양한 치료 영역으로 기술 적용 범위를 확대한다는 방침이다. 특히 mRNA 설계와 전달체, 제조 역량을 하나의 플랫폼으로 묶어 확보했다는 점에서 개별 후보물질 개발을 넘어 다수의 파이프라인으로 확장할 수 있는 기반을 마련하는 데 초점을 맞추고 있다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산”이라며 “코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 말했다.