DKSH코리아 헬스케어 사업부는 12일 TPO-RA 제제인 로미플레이트주250마이크로그램(성분명: 로미플로스팀)이 지난 8월 1일부로 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 1차 치료에서 건강보험 급여 기준이 확대된 것을 기념하는 기자간담회를 열고 이번 급여 확대의 임상적 의미를 알렸다.
◆TPO-RA 계열 최초 SAA 1차 치료 급여
이번 급여 확대로 로미플레이트주는 국내 TPO-RA(트롬보포이에틴 수용체 작용제) 계열 약제 중 SAA 1차 치료에 대해 급여를 인정받은 최초의 제제가 됐다.
기존에는 최소 6개월 이상 면역억제요법(IST)에 불응한 성인 SAA 환자에 한해 급여가 적용됐지만, 이번 확대를 통해 치료 경험이 없는 성인 SAA 환자 중 동종조혈모세포이식(Allogeneic HSCT)이 불가능하거나 적합한 공여자가 없는 경우, ATG(항흉선세포글로불린)와 CsA(사이클로스포린) 병용요법에 로미플레이트주를 병용 투여할 때도 요양급여를 인정받게 됐다.
투여 기간은 치료당 최대 6개월까지이며, 투여 기간 동안 병용투여에도 불구하고 치료반응이 없는 경우 2차 약제로 재투여 시에는 요양급여가 인정되지 않는다.
◆치료 미충족 수요와 임상 근거
이날 간담회에서는 삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수가 연자로 나서 재생불량성 빈혈(AA) 질환 개요와 치료 미충족 수요, 로미플레이트주의 임상연구 결과 및 국내 중증 재생불량성 빈혈 TPO-RA 전문가 권고안을 설명했다.
AA는 골수기능상실의 한 형태로, 대부분 체내 면역체계가 자신의 조직을 공격하며 발생하는 것으로 알려져 있다.
근치적 치료법인 조혈모세포이식(HSCT)은 적합한 공여자가 있는 소아청소년 환자에서 5년 생존율이 80~90%에 이르지만, 이식편대숙주병(GVHD) 등 합병증과 공여자 확보의 어려움으로 모든 환자에게 적용하기는 어렵다.
이 때문에 HSCT가 어려운 환자에게는 표준 면역억제요법(IST)이 1차 치료로 활용돼 왔으나, ATG와 CsA 병용 표준 IST의 혈액학적 반응률은 약 60~70% 수준에 그치고 치료 후 10~40%가 재발하며 약 20%에서는 골수이형성증후군(MDS) 및 백혈병 관련 클론성 진화가 나타나는 등 한계가 지속적으로 제기돼 왔다.
▲다국가 2/3상 임상서 혈액학적 반응률 76.5%
로미플레이트주는 IST 치료 경험이 없는 한국, 일본, 대만의 AA 환자를 대상으로 한 다국가 2/3상 임상연구(Study 531-003)에서 IST(ATG+CsA)와 병용 투여됐다.
그 결과 1차 평가변수인 27주차 혈액학적 반응률(완전관해+부분관해)은 76.5%(17명 중 13명)로 나타났으며, 로미플레이트주와 관련된 중대이상반응(Grade 3 이상 TEAE)이나 TEAE로 인한 투약 중단 사례는 보고되지 않았다.
이어진 장기추적연구(Study 531-005)에서는 최대 5년 시점까지 혈액학적 반응(ORR)이 86.7%로 지속적으로 유지됐으며, 관찰 기간 동안 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병(AML)·골수형성이상증후군(MDS)으로의 전환 사례는 나타나지 않았다.
▲전문가 권고안도 병용요법 지지
2026년 7월 발표된 국내 중증 재생불량성 빈혈 환자 TPO-RA 사용 전문가 권고안(2026 Korean Expert Recommendations for TPO-RA Use in SAA)은 환자 연령대에 따라 IST와 TPO-RA 병용요법을 1차 치료로 적극적 또는 우선적으로 고려하도록 권고하고 있다.
적합한 공여자가 없는 40~55세 연령대 환자군에서는 IST+TPO-RA 병용요법이 적극 권고되며, 55~60세 이상 고령 환자군에서는 우선 고려되는 치료법으로 제시됐다.
◆전문가·업계 발언
장준호 교수는 “로미플레이트주는 수혈 의존성 중증 재생불량성 빈혈 환자의 조혈 기능을 개선해 수혈 필요성을 줄일 수 있으며, 특히 1차 치료로 면역억제요법과 병용한 임상연구에서 혈액학적 반응률이 과거 면역억제요법 단독 치료의 반응률과 비교해 높은 수준으로 보고됐다”고 말했다.
이어 “연구 시작 시 수혈이 필요했던 16명 중 13명(81.3%)에서 수혈 비의존 달성 또는 수혈 요구량 감소가 확인됐다”며 “이번 급여 확대를 통해 국내 중증 재생불량성 빈혈 진료에서 이식을 포함한 치료 전략의 선택지를 넓혀 환자별로 최적의 치료 전략을 수립하는 데 도움이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.
DKSH코리아 헬스케어 사업부 김정란 대표는 “이번 로미플레이트주의 급여 확대는 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 적절한 치료를 보다 신속하게 시작하고, 치료 초기부터 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있는 기반이 마련됐다는 점에서 의미가 크다”며 “DKSH코리아는 앞으로도 미충족 의료 수요가 높은 치료 영역에 필요한 의약품을 국내에 안정적으로 공급함으로써 환자들의 치료 접근성 향상에 기여하겠다”고 밝혔다.
[메디컬월드뉴스 김영신 기자]
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