HLB이노베이션이 차세대 혈액암 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 후보물질 'SynKIR-310'의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301)에서 초기 용량의 안전성을 확인했다. 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 더 높은 용량 구간의 안전성과 치료 가능성 검증에 나선다.
CAR-T는 환자의 면역세포인 T세포를 채취한 뒤 유전자 변형을 통해 암세포를 인식할 수 있는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'를 달아 다시 체내에 투여하는 방식의 치료법이다.
HLB이노베이션은 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 SynKIR-310의 미국 임상 1상 코호트 3 환자 등록을 시작했다고 23일 밝혔다.
CELESTIAL-301은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 진행되는 미국 다기관 공개(Open-label) 임상이다. 기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자도 등록 대상에 포함해 치료 선택지가 제한적인 환자군에서 SynKIR-310의 가능성을 평가한다.
이번 임상 확대는 코호트 2 단계에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않는 등 내약성이 확인된 데 따른 것이다. 당초 두 단계로 설계됐던 용량 증량 계획은 FDA와 협의를 거쳐 코호트 4까지 두 단계 추가 확대됐다.
이번에 진입한 코호트 3은 기존 상용화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 넘어서는 고용량 구간이다. 회사는 이를 통해 멀티체인 KIR-CAR 플랫폼 기반 SynKIR-310의 안전성을 추가 검증하고, 임상 2상 권장 용량(RP2D) 설정을 위한 근거를 확보한다는 계획이다.
CAR-T 치료제는 일반적으로 투여 용량이 높아질수록 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS) 등 중증 부작용 위험이 증가한다. 또 고용량 세포 투여를 위해서는 T세포 고효율 유전자 도입과 균일한 세포 품질 유지가 필요해 제조 난도가 높은 것으로 알려져 있다.
베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 NK세포의 KIR 수용체 작동 원리를 CAR-T에 적용한 기술이다. 표적 항원이 없을 때에는 T세포의 불필요한 활성화를 억제해 면역독성과 세포 탈진을 줄이고, 암세포를 보다 지속적으로 공격하도록 설계된 것이 특징이라고 회사는 설명했다.
베리스모는 임상 1상 코호트 2까지의 임상 중간 결과를 올해 글로벌 학회에서 발표할 예정이다.
앞서 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서는 코호트 1 환자가 중증 CRS나 ICANS 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달하고 6개월 이상 관해를 유지한 초기 임상 결과를 발표했다. 해당 연구는 국내 기업 가운데 처음으로 AACR 최상위 발표 세션인 '플래너리(Plenary)'에 선정돼 구두 발표를 진행했다.
HLB이노베이션 관계자는 "더 높은 용량 구간에서도 안전성과 치료 효능을 입증하고 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 뒷받침하는 임상 근거를 지속 확보하겠다"고 말했다.
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