[메디먼트뉴스 이민호 기자] 식품의약품안전처가 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 희귀 치료제 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'을 허가했다.
13일 식품의약품안전처는 수입 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다고 밝혔다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 인해 발생한다. 이 변형은 말초신경계에 비정상적인 아밀로이드 축적을 유발해 다발신경병증을 일으킨다.
이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 피하주사로 투여된다. 주성분인 에플론테르센나트륨은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로, TTR 단백질 합성을 억제해 아밀로이드 침착을 막는다.
식약처는 해당 의약품을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제58호로 지정해 신속심사를 진행했다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속히 허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다고 전했다.
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