희귀질환 치료제 시장이 미충족 수요와 정책 변화가 맞물리며 빠르게 커질 전망이다. 정부가 건강보험 신속등재 제도 도입에 속도를 내면서 국내 제약·바이오 업계도 관련 신약 개발과 적응증 확장에 적극 나서고 있다.
27일 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 국내 희귀질환 치료제 시장 규모는 2024년 1900억원에서 2030년 4100억원 수준으로 확대될 전망이다. 연평균 성장률은 13.6%로 추산된다. 고가 약제가 많은 데다 대체 치료제가 드문 특성상 한 번 시장에 안착하면 장기간 안정적인 수요를 확보할 수 있다는 점이 시장 확대의 배경으로 꼽힌다.
정부도 제도 손질에 나섰다. 보건복지부는 이날 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회'를 열고 전문가들의 의견 수렴에 나섰다. 앞서 정부는 희귀·중증난치질환 지원 강화방안을 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 현행 최대 240일에서 100일로 단축하겠다는 방침을 밝힌 바 있다.
권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 환자들이 필요한 치료제에 보다 빠르게 접근할 수 있도록 지원하고, 신속 등재 이후 면밀한 사후평가를 통해 급여적정성을 점검하는 시범사업 추진방안을 마련했다"며 "공청회를 통해 현장의 다양한 의견을 반영해 환자의 치료 부담을 낮추는 제도로 자리잡을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.
다만 희귀질환 환자들의 치료 접근성은 여전히 낮은 편이다. 환자 수가 적어 임상시험 설계와 대상자 모집이 어렵고, 허가를 받아도 급여 등재까지 오랜 시간이 걸려 실제 환자가 약값 혜택을 체감하기까지는 상당한 시간이 소요되기 때문이다. 이 같은 구조적 한계는 수치로도 나타난다. 2024년 국내에서 등재된 희귀질환 치료제는 7개에 불과했다. 업계에서는 허가 문턱보다 급여 등재 문턱이 더 높다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔고, 환자단체들도 치료제가 있어도 건강보험 적용이 늦어 실질적인 접근권이 제한된다고 호소해 왔다.
국내 기업들은 희귀질환 치료제를 미래 먹거리로 보고 있다. 상대적으로 환자군은 작지만 경쟁 약물이 적고 독점 기간, 우선심사 등 각종 인센티브를 받을 수 있어 사업성이 높다는 판단에서다.
삼성바이오에피스는 안과질환 및 희귀질환 치료제 중심으로 바이오시밀러 개발·사업화를 이어가고 있으며, SK바이오팜은 CNS 분야에 집중해 온 경험을 바탕으로 일부 희귀질환 적응증 개발을 진행하고 있다.
상업화에 근접한 사례도 주목된다. 큐로셀은 국내 최초 CAR-T 치료제 '림카토주'로 지난 4월 식약처의 정식 제조판매 품목허가를 받았다. 이 제품은 두 가지 이상 전신치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대B세포 림프종 및 원발성 종격동 거대B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 승인받았으며, 국내 개발 42호 신약에 이름을 올렸다.
희귀 신경퇴행성 질환 치료제 개발도 이어지고 있다. 삼성제약은 올해 1월 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 품목 조건부 허가를 식약처에 신청했다. GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
제약사 관계자는 "신속등재 체계가 자리를 잡으면 환자들은 허가 후 더 이른 시점에 치료 기회를 얻을 수 있고, 기업들은 희귀질환 분야 연구개발에 보다 적극적으로 뛰어들 유인을 확보할 수 있다"면서도 "다만 희귀질환 치료제는 대체로 약가가 높고 임상 근거가 제한적이어서 건강보험 재정 부담과 효과 검증 논란이 뒤따르기 쉽다"고 지적했다.
27일 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 국내 희귀질환 치료제 시장 규모는 2024년 1900억원에서 2030년 4100억원 수준으로 확대될 전망이다. 연평균 성장률은 13.6%로 추산된다. 고가 약제가 많은 데다 대체 치료제가 드문 특성상 한 번 시장에 안착하면 장기간 안정적인 수요를 확보할 수 있다는 점이 시장 확대의 배경으로 꼽힌다.
정부도 제도 손질에 나섰다. 보건복지부는 이날 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회'를 열고 전문가들의 의견 수렴에 나섰다. 앞서 정부는 희귀·중증난치질환 지원 강화방안을 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 현행 최대 240일에서 100일로 단축하겠다는 방침을 밝힌 바 있다.
권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 환자들이 필요한 치료제에 보다 빠르게 접근할 수 있도록 지원하고, 신속 등재 이후 면밀한 사후평가를 통해 급여적정성을 점검하는 시범사업 추진방안을 마련했다"며 "공청회를 통해 현장의 다양한 의견을 반영해 환자의 치료 부담을 낮추는 제도로 자리잡을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.
다만 희귀질환 환자들의 치료 접근성은 여전히 낮은 편이다. 환자 수가 적어 임상시험 설계와 대상자 모집이 어렵고, 허가를 받아도 급여 등재까지 오랜 시간이 걸려 실제 환자가 약값 혜택을 체감하기까지는 상당한 시간이 소요되기 때문이다. 이 같은 구조적 한계는 수치로도 나타난다. 2024년 국내에서 등재된 희귀질환 치료제는 7개에 불과했다. 업계에서는 허가 문턱보다 급여 등재 문턱이 더 높다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔고, 환자단체들도 치료제가 있어도 건강보험 적용이 늦어 실질적인 접근권이 제한된다고 호소해 왔다.
국내 기업들은 희귀질환 치료제를 미래 먹거리로 보고 있다. 상대적으로 환자군은 작지만 경쟁 약물이 적고 독점 기간, 우선심사 등 각종 인센티브를 받을 수 있어 사업성이 높다는 판단에서다.
삼성바이오에피스는 안과질환 및 희귀질환 치료제 중심으로 바이오시밀러 개발·사업화를 이어가고 있으며, SK바이오팜은 CNS 분야에 집중해 온 경험을 바탕으로 일부 희귀질환 적응증 개발을 진행하고 있다.
상업화에 근접한 사례도 주목된다. 큐로셀은 국내 최초 CAR-T 치료제 '림카토주'로 지난 4월 식약처의 정식 제조판매 품목허가를 받았다. 이 제품은 두 가지 이상 전신치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대B세포 림프종 및 원발성 종격동 거대B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 승인받았으며, 국내 개발 42호 신약에 이름을 올렸다.
희귀 신경퇴행성 질환 치료제 개발도 이어지고 있다. 삼성제약은 올해 1월 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 품목 조건부 허가를 식약처에 신청했다. GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
제약사 관계자는 "신속등재 체계가 자리를 잡으면 환자들은 허가 후 더 이른 시점에 치료 기회를 얻을 수 있고, 기업들은 희귀질환 분야 연구개발에 보다 적극적으로 뛰어들 유인을 확보할 수 있다"면서도 "다만 희귀질환 치료제는 대체로 약가가 높고 임상 근거가 제한적이어서 건강보험 재정 부담과 효과 검증 논란이 뒤따르기 쉽다"고 지적했다.
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