한국얀센의 요로상피암 경구용 표적항암제 발베사정(성분명 얼다피티닙)에 대해 3월부터 보험급여가 적용된다. 보험급여가 적용되는 조건은 ‘수술로 절제가 불가능한 국소 진행성 또는 전이성’ 요로상피암 성인 환자 중에서 FGFR3 유전자 변이가 있고, 면역항암제 치료에도 불구하고 질병이 악화된 경우 2차 이상 치료제로 사용될 때이다.
요로상피암은 방광을 포함해 신우·요관·요도 등 소변이 지나가는 길의 ‘요로상피 세포’에서 발생하는 암이다.
이번 급여 확대의 의미는 ‘치료 공백’을 메운 데 있다. 전이성 요로상피암은 면역항암제 치료 이후 선택지가 제한적이었고, 원격 전이 단계에서는 5년 생존율이 10%대 초반에 머문다. FGFR3 변이라는 분자 표적을 겨냥한 치료제를 환자들이 비용 부담 없이 쓸 수 있다는 점에서 해당 환자군에게 현실적인 접근성을 높인 조치로 평가된다.
발베사정의 임상적 근거는 글로벌 3상 임상인 THOR 연구에서 확인됐다. FGFR 변이 양성 진행성 요로상피암 환자를 대상으로 기존 표준 항암화학요법(도세탁셀 또는 빈플루닌)과 비교한 결과, 전체 생존기간 중앙값은 발베사정 투여군 12.1개월, 대조군 7.8개월로 나타났다.
사망 위험은 약 36% 감소했으며, 무진행 생존기간은 5.6개월 대 2.7개월, 객관적 반응률은 45.6% 대 11.5%로 유의미한 차이를 보였다. 이러한 결과를 바탕으로 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서도 FGFR 변이 양성 환자의 후속 치료 옵션으로 권고되고 있다.
발베사정으로 치료할 경우 임상시험에서 보고된 3등급 이상의 주요 이상반응으로는 손바닥-발바닥 홍반성 감각 이상 증후군, 구내염, 손발톱 박리증, 고인산혈증 등이 있었다. 특히 고인산혈증은 FGFR 억제 기전과 관련된 특징적인 부작용으로, 치료 중 정기적인 혈액검사와 용량 조절이 필요하다.
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