이엔셀 줄기세포 치료제 EN001, 두 번째 美 FDA 희귀의약품 지정

CMT 이어 DMD까지…희귀질환 치료 영역 확장 가능성 확인

• 세포·유전자치료제(CGT) 전문 기업 이엔셀(대표이사 장종욱)이 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 ‘EN001’이 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 추가로 획득했다고 6일 밝혔다.

  이번 지정은 앞서 샤르코-마리-투스 병(CMT)을 적응증으로 ODD를 받은 데 이은 두 번째다. 이로써 EN001은 말초신경 질환과 근육 퇴행성 질환이라는 서로 다른 병태 영역에서 희귀의약품 지정을 받게 됐다.

  
  

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  ▲ 이미지=이엔셀

  
  

  듀센 근이영양증은 근육 유지에 필수적인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 진행성 희귀질환으로, 소아기에 발병해 근력 저하가 지속적으로 악화하는 것이 특징이다. 현재 질병의 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료 옵션은 제한적인 상황이다.

  FDA 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 시판 허가 후 일정 기간 시장 독점권을 부여하고, 임상 개발 과정에서 세제 혜택과 행정적 지원을 제공한다.

  EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포를 기반으로 한 치료 후보물질이다. 이엔셀은 자사의 독자적인 세포배양 기술 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 적용해 세포 노화 억제와 항염증·조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이라고 설명했다. 이러한 특성은 말초신경 손상뿐 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존을 겨냥한 치료 전략에 활용 가능성이 제시되고 있다.

  이번 DMD 적응증 추가 지정으로 EN001은 희귀질환 영역에서 반복적으로 규제적 인정을 받은 사례가 됐다. 회사는 이를 바탕으로 희귀질환을 시작점으로 삼아 적용 범위를 확대하는, 이른바 ‘Orphan to Broad’ 전략을 병행하고 있다고 밝혔다.

  장종욱 이엔셀 대표는 “이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 잠재력을 확인한 사례”라며 “향후 임상 개발을 가속화하고 글로벌 사업 기회를 확대해 나가겠다”고 말했다.

  
  

• 김정아 기자 [e-mail]

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