FDA, 한미약품 '에페거글루카곤' 혁신치료제 지정

[사진=한미약품]

미국 식품의약국(FDA)이 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 신약 후보물질을 '혁신치료제'로 지정했다. 임상 개발과 허가 절차 전반에 대한 지원이 대폭 강화되는 제도인 만큼, 상용화 시점이 앞당겨질 수 있을지 관심이 쏠린다.

한미약품은 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제로 개발 중인 바이오신약 '에페거글루카곤(HM15136)'이 최근 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD) 지정을 받았다고 밝혔다.

혁신치료제 지정은 생명을 위협하거나 중대한 질환을 대상으로, 기존 치료 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 확인된 약물에 부여된다. 지정될 경우 FDA와의 긴밀한 협의 체계를 바탕으로 임상 설계 자문, 개발 전략 지원, 심사 절차 단축 등 다양한 혜택을 받는다.

특히 허가 신청 자료를 단계적으로 제출해 검토받는 '순차 심사(Rolling Review)'와 심사 기간을 단축하는 '우선 심사(Priority Review)' 적용 대상이 될 수 있어, 통상적인 신약 대비 개발 일정이 크게 줄어들 수 있다. 업계에서는 사실상 "패스트트랙 이상의 가속 페달"로 평가한다.

에페거글루카곤이 겨냥하는 선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 반복적인 저혈당을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 신생아나 소아에서 주로 발생하며, 심할 경우 경련, 발달 지연, 신경 손상 등 심각한 합병증으로 이어질 수 있다.

문제는 치료 선택지가 제한적이라는 점이다. 현재 저혈당 조절 목적의 약물이 일부 사용되고 있으나, 특정 유전자형 환자에게만 효과가 있거나 다모증·체액 저류·심부전 등 부작용 부담이 크다는 지적이 이어져 왔다. 약물로 조절되지 않는 경우 췌장 일부 또는 전부를 절제하는 수술까지 고려해야 하는 실정이다.

에페거글루카곤은 이런 한계를 보완하기 위해 개발된 장기 지속형 글루카곤 유사체다. 저혈당 발생을 억제하면서도 투여 편의성을 높인 '주 1회 제형'이 특징이다. 기존 치료제가 하루 여러 차례 투여가 필요하거나 효과 지속 시간이 짧았던 것과 비교하면 환자 부담을 줄일 수 있다는 설명이다.

회사 측이 공개한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 해당 후보물질은 안전성과 내약성을 확보하면서 저혈당 및 중증 저혈당 발생 빈도를 유의미하게 낮춘 것으로 나타났다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

이 약물은 이미 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 미국에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정돼, 향후 허가 시 추가적인 인센티브 적용 가능성도 거론된다.

제약·바이오 업계는 이번 혁신치료제 지정이 단순한 행정 절차를 넘어, 기술력과 임상 가능성을 국제 규제기관이 공식적으로 인정한 신호라는 데 의미를 두고 있다. 글로벌 파트너십 확대나 기술수출 협상에서도 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이다.

한미약품 관계자는 "FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상 3상 설계와 개발 전략을 더욱 효율적으로 추진할 계획"이라며 "신속 심사 제도를 적극 활용해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 가능한 한 빠르게 제공하는 데 집중하겠다"고 밝혔다.

[폴리뉴스 이상명 기자]