소아 백혈병 연구, ‘국내 한계’ 넘고 글로벌 임상 무대 진입

대한소아혈액종양학회와 소아암·희귀질환지원사업단은 지난 10일 ‘2026 KPHOG–소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’을 열었다. [사진=서울대병원]

[이뉴스투데이 김진영 기자] 대한소아혈액종양학회와 소아암·희귀질환지원사업단은 지난 10일 ‘2026 KPHOG–소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’을 열었다고 19일 밝혔다. 행사는 국내 소아 백혈병 연구가 미국·유럽·일본 등과 함께하는 국제 공동 임상시험에 본격 참여하기 위한 협력의 출발점이라는 평가를 받았다.

심포지엄은 KPHOG를 중심으로 국내 연구 성과를 국제 임상시험 네트워크와 어떻게 연결할 것인지에 초점을 맞췄다. 소아 백혈병은 환자 수가 적어 단일 국가 연구만으로는 신약 개발과 임상시험에 한계가 있는 만큼, 다국가 협력의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

해외 연자들은 이미 운영 중인 글로벌 협력 모델을 소개했다. 미국 시애틀 어린이병원의 토드 M. 쿠퍼 교수는 혈액암연합(LLS)이 주도하는 국제 소아 급성 백혈병 임상시험 플랫폼 PedAL 이니셔티브를 설명, 여러 국가가 환자 데이터를 공유해 신약 개발과 임상을 병행하는 구조를 제시했다. 네덜란드 프린세스 막시마 센터의 미셸 즈완 교수는 유럽 소아 백혈병 연구 네트워크 EuPAL의 임상 성과를 공유했다.

미국 로스앤젤레스 어린이병원의 디파 보즈와니 교수는 재발성 급성림프모구백혈병 치료 전략을, 일본 국립 아동건강·발달 의료연구센터의 다이스케 토미자와 박사는 일본의 국제 공동연구 참여 현황과 계획을 소개했다. 세계보건기구 산하 국제암연구소(IARC)의 아크람 간투스 박사는 분자·후성유전학 연구를 통해 소아 백혈병 발생 기전을 분석한 다학제 연구 결과를 발표했다.

국내 연구진의 준비 상황도 공개됐다. 유건희 삼성서울병원 교수는 소아 급성골수성백혈병 임상시험 현황을, 김혜리 서울아산병원 교수는 KPHOG 임상연구지원센터 운영과 다기관 연구 지원 체계를 소개했다. 김명신 서울성모병원 교수는 한국 소아 혈액암 환자의 유전체 분석 결과를, 홍경택 서울대병원 교수는 차세대 염기서열 분석(NGS)을 활용한 미세잔존질환 평가 다기관 연구 성과를 발표하며 국제 공동연구 참여 역량을 설명했다.

참석자들은 해외 임상시험 참여를 위해서는 연구 성과뿐 아니라 규제 환경 정비와 제약사와의 협력 구조가 필수적이라는 점에 공감했다. 주최 측은 소아암·희귀질환지원사업을 통해 구축해 온 전국 단위 연구 협력 체계를 국제 기준에 맞춰 고도화하고, 글로벌 신약 임상시험 도입을 위한 제도적 진입 장벽을 단계적으로 낮추겠다는 계획을 전했다.

최은화 소아암·희귀질환지원사업단장은 “국내 소아암 연구를 국제 연구 흐름과 연결하는 중요한 계기”라며 “정밀의료 기반 연구 협력을 통해 환아들의 치료 기회를 실질적으로 넓혀가겠다”고 말했다. 박현진 대한소아혈액종양학회 이사장도 “국경을 넘는 연구 협력이 소아암 치료 성과 향상의 핵심”이라며 글로벌 협력 강화를 강조했다.