[소비자경제] 이동윤 기자 = 치료제가 없어 증상 완화에만 의존하던 알파-만노사이드축적증 환자들에게 처음으로 공식 치료 선택지가 생겼다.
식품의약품안전처(식약처)는 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘람제데주10밀리그램(성분명 벨마나제알파)’를 12일 허가했다고 밝혔다.
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소가 결핍돼 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 체내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 이로 인해 환자는 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등 다양한 전신 증상을 겪으며, 질환이 진행될수록 일상생활에 큰 제약을 받게 된다.
이번에 허가된 람제데주는 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 환자에게 부족한 효소를 보충해 장기 내 올리고당 축적을 줄이고 비중추신경계 증상을 완화하는 기전의 치료제다. 효소 결핍이라는 질환의 근본 원인에 직접 접근하는 치료 방식이라는 점에서 의미가 크다.
그동안 알파-만노사이드축적증 환자를 대상으로 국내에서 허가된 치료제는 없어 증상 완화 중심의 대증요법에 의존해 왔다. 식약처는 이번 허가를 통해 환자들에게 처음으로 공식적인 치료 옵션이 제공되며, 치료 환경에도 실질적인 변화가 기대된다고 설명했다.
식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 환자에게 필요한 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 허가·심사 역량을 지속 강화할 것”이라며 “희귀의약품 접근성을 높여 환자들의 치료 기회를 확대하는 데 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
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