[메디먼트뉴스 이민호 기자] 글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd. (https://beonemedicines.com/), 나스닥 ONC, 홍콩증권거래소 06160, 상하이증권거래소 688235)는 차세대 임상시험용 BCL2 억제제인 손로토클락스(sonrotoclax)가 B세포 악성종양에서 단독요법 및 병용요법으로 의미 있는 임상적 이점을 입증했다는 새로운 데이터를 발표했다. 이 데이터는 플로리다주 올랜도에서 열린 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의 및 박람회에서 공개됐다. 5건의 발표는 재발성/불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL) 환자 중 다수의 선행 치료를 받은 환자들의 지속적인 반응, 그리고 치료 경험이 없는(초치료) 만성림프구백혈병(CLL) 환자에서 손로토클락스 기반 병용요법을 통한 깊고 빠르며 지속적인 미세잔존질환(MRD) 미검출 비율을 보여주며, 이 의약품이 표준 치료의 근간이 될 잠재력을 확인했다.
아미트 아가르왈(Amit Agarwal) 비원 혈액학 최고의료책임자(CMO)는 “ASH 2025에서 발표하는 데이터는 차세대 BCL2 억제제로서 손로토클락스에 대해 의료진이 기대할 수 있는 바를 새롭게 정의한다”며 “이번 데이터는 손로토클락스가 다른 치료제들이 실패한 부분에서 성과를 내, R/R CLL과 MCL 모두에서 단독요법으로 깊고 지속적인 반응을 달성했으며 CLL 초치료 환자 대상 병용요법으로 주목할 만큼 빠른 반응 속도를 보였음을 입증한다”고 말했다. 아가르왈 최고의료책임자는 이어 “이러한 결과를 바탕으로 우리는 손로토클락스가 B세포 악성종양의 핵심 치료제가 되어 전 세계 환자들의 치료 결과를 잠재적으로 변화시킬 수 있을 것으로 믿는다”고 덧붙였다.
손로토클락스는 52.4%의 전체반응률(ORR)을 보여주는 데이터를 기반으로 미국에서 R/R MCL에 대해 적응증을 획득하는 최초의 BCL2 억제제가 될 가능성이 있다. (구두 발표: 663 (https://submit.hematology.org/program/presentation/675600), 12월 7일 오후 5시~5시 15분(미국 동부시간))
이 1/2상 글로벌 다기관, 단일군, 공개 라벨 연구(NCT05471843 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT05471843))에서 항CD20 치료와 BTK 억제제 치료 후 320mg 손로토클락스로 치료받은 R/R MCL 환자(n=103)의 독립검토위원회(IRC) 평가 ORR은 52.4%(95% CI, 42.4-62.4)였으며, 완전 관해(CR)율은 15.5%(95% CI, 9.1-24.0)였다. 주목할 점은, MCL의 주요 예후 지표인 TP53 돌연변이 환자를 포함한 고위험 질환 아형 환자에서도 IRC 기준 ORR 효과가 일관되게 나타났다는 것이다. 이 환자군에서 IRC 기준 ORR은 59.1%(95% CI, 36.3-79.3)였다.
추적 관찰 기간 중앙값 14.2개월(범위, 0.3~24.9개월) 시점에서 IRC 기준 반응지속기간(DOR) 중앙값은 15.8개월(95% CI, 7.4개월~NE)이었으며 아직 완전한 성숙에 도달하지 않았다. 반응도달시간(TTR) 중앙값은 1.9개월(범위, 1.6~6.5개월)이었고, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 6.5개월(95% CI: 4.0~10.4)이었다.
손로토클락스 단독요법 치료는 전반적으로 내약성이 양호했으며 이상반응은 관리 가능했다. 환자의 10% 이상에서 가장 흔하게 나타난 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TEAE)은 호중구감소증(19.1%), 감염(16.5%), 폐렴(10.4%)이었다.
이 데이터는 잠재적 가속 승인을 위해 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사 (https://ir.beonemedicines.com/news/us-fda-grants-priority-review-to-sonrotoclax-for-the-treatment-of-relapsed-or-refractory-mantle/786f1dad-0c9f-492e-9fce-f9ceadd24989) 중이다.
마이클 왕(Michael Wang M.D.) 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center) 림프종·골수종학과 교수이자 이번 연구의 발표 저자는 “BTK 억제제 치료 후 재발성 또는 불응성 외투세포림프종에서 깊고 지속적인 반응을 달성하는 것은 오랫동안 어려운 과제였다”며 “이번 분석에서 손로토클락스 단독요법은 고위험 질환 환자를 포함해 다수의 선행 치료를 받은 환자들에서 의미 있고 지속적인 반응을 입증했다. 이러한 결과는 매우 고무적이며, 이 차세대 BCL2 억제제가 치료 옵션이 제한된 환자들의 치료 결과를 개선하는 데 중추적인 역할을 할 수 있음을 시사한다”고 말했다.
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