식약처, 희귀의약품 지정 시 '비교우위 입증' 절차 폐지…글로벌 기준 맞춰
환자 직접 구하던 약도 국가가 미리 비축해 '즉시 공급' 체계로 전환
![[그래픽] 국내 희귀질환 발생자 수](https://images-cdn.newspic.kr/detail_image/214/2025/12/9/bde5236d-82bc-4751-9024-9e44de127bcd.jpg?area=BODY)
(서울=연합뉴스) 서한기 기자 = "해외에는 치료제가 있다는데, 국내에서는 희귀의약품으로 지정조차 안 돼 쓸 수가 없어요." "약이 떨어져 가는데 배송은 언제 올지 모르고, 하루하루가 피를 말리는 심정입니다."
희귀질환을 앓고 있는 환자와 그 가족들은 이중고에 시달린다. 병마와의 싸움도 힘겹지만, 생명줄과도 같은 약을 구하기 위해 복잡한 절차와 긴 시간을 견뎌야 하는 현실이 더 큰 고통으로 다가오기 때문이다. 하지만 앞으로는 이런 희귀질환자들의 숨통이 다소 트일 전망이다. 정부가 희귀의약품 지정 문턱을 대폭 낮추고, 환자가 개별적으로 수입하던 약을 국가가 미리 확보해 공급하는 체계로 전환하기 때문이다.
10일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 따르면 희귀질환자의 치료 기회를 확대하기 위해 '희귀의약품 지정 요건'을 합리적으로 개선하고, 긴급 도입 의약품 대상을 확대하는 정책이 본격 추진된다. 이는 그동안 제도의 사각지대에서 치료 기회를 박탈당했던 환자들의 절박한 목소리를 반영한 결과다.
◇ 희귀의약품 지정 '비교우위 입증' 족쇄 풀린다
가장 눈에 띄는 변화는 희귀의약품 지정 절차의 간소화다. 현행 제도는 희귀의약품으로 지정받으려면 국내 유병인구가 2만명 이하이면서 동시에 기존 대체의약품보다 '안전성이나 유효성이 현저히 개선되었음'을 입증해야만 했다. 이를 '비교우위' 입증이라 한다.
문제는 치료 옵션 자체가 거의 없는 희귀질환의 특성상 비교할 대상이 마땅치 않거나 임상 데이터가 부족해 이 요건을 충족하기가 하늘의 별 따기였다는 점이다. 미국, 스위스 등 의료 선진국들이 희귀의약품 지정 시 비교우위 입증을 요구하지 않는 것과 대조적이었다. 이 때문에 국내 도입이 지연되거나 불발되는 사례가 빈번했다.
식약처는 이런 불합리한 규제를 걷어내기로 했다. 앞으로는 '희귀질환관리법'에 따른 희귀질환(유병인구 2만명 이하 등)의 치료나 진단에 사용되는 의약품이라면 까다로운 비교 자료 없이도 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된다. 관련 규정인 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 개정안은 12월 24일까지 행정예고를 거쳐 확정될 예정이다.
이 조치가 시행되면 다양한 치료제가 신속하게 국내 시장에 진입해 환자들의 선택권이 대폭 넓어질 것으로 보인다.
◇ '자가 치료용' 의약품, 국가가 미리 확보해 즉시 공급
약 공급 방식도 환자 친화적으로 바뀐다. 그동안 국내에 허가되지 않은 약이 필요한 경우 환자가 직접 한국희귀·필수의약품센터(이하 센터)를 통해 수입 신청을 하는 '자가 치료용 의약품' 제도를 이용해야 했다. 하지만 이는 주문 후 수령까지 시간이 오래 걸려 당장 약이 급한 환자들에게는 피를 말리는 기다림의 연속이었다.
이에 식약처는 환자 수요가 많고 지속적인 공급이 필요한 자가 치료용 의약품을 선별해서 센터가 미리 수입해 재고를 비축해두는 '긴급 도입 의약품'으로 전환하기로 했다. 이렇게 되면 환자가 신청하는 즉시 국내에 비축된 약을 배송받을 수 있어 치료의 골든타임을 지키는 데 큰 도움이 될 전망이다.
전문가들은 이번 조치가 단순히 행정 절차를 바꾸는 것을 넘어 희귀질환자에 대한 국가의 책임을 강화하는 계기가 될 것이라고 평가한다. 경제성 논리에 밀려 소외됐던 소수의 환자에게도 공평한 치료 기회를 보장하고 '약이 없어 치료받지 못하는' 비극을 막는 실질적인 안전망이 구축되는 셈이다.
김춘래 식약처 의약품정책과장은 "현장의 목소리를 반영해 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하는 데 중점을 뒀다"며 "앞으로도 환자의 치료 접근성을 저해하는 불필요한 장벽을 찾아 지속해서 개선해 나갈 것"이라고 밝혔다.
shg@yna.co.kr
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