이엔셀, 유전성 망막 질환 치료용 AAV 플랫폼 기술 특허 등록

• 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약 개발 기업 이엔셀(대표이사 장종욱)은 유전성 망막색소변성(Inherited Retinal Degeneration·IRD) 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술이 국내 특허청에 등록됐다고 9일 밝혔다.

  
  

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  ▲ 이미지 제공=이엔셀

  
  

  IRD는 전 세계적으로 인구 1,300~2,000명 중 1명 발생하는 것으로 알려져 있으며, 가장 흔한 형태인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa·RP)은 3,000~5,000명 중 1명으로 보고된다. 광수용체 및 망막색소상피세포 기능이 점진적으로 저하돼 시력 손상으로 이어질 수 있으나, 근본적 치료제가 없어 유전자치료제 연구가 활발한 분야다.

  이번 특허 기술은 광수용체 세포에 선택적으로 유전자를 전달하도록 설계된 AAV 벡터 플랫폼으로, 안구 조직에서 전달 및 발현 효율을 높이는 구조가 적용됐다. 이엔셀은 이 플랫폼이 특정 파이프라인에 한정되지 않고 다양한 망막 질환 유전자치료제 개발에 활용될 수 있는 기반 기술이라고 설명했다.

  글로벌 제약사를 중심으로 차세대 AAV 기반 유전자치료제 개발이 확대되면서 AAV 생산 및 고품질 CDMO 수요도 증가하는 추세다. 회사는 이번 특허 등록으로 유전자치료제 상업화에 필요한 핵심 플랫폼 기술을 확보했다는 점에서 의미가 있다고 밝혔다.

  이엔셀 관계자는 “이번 특허 등록은 유전자치료제 분야에서 기술적 진입장벽을 확보했다는 점에서 중요하다”며 “글로벌 AAV 시장 확대에 대응해 치료제 개발과 CDMO 양측에서 경쟁력을 강화하겠다”고 말했다.

  
  

• 김정아 기자 [e-mail]

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