식품의약품안전처(처장 오유경)가 희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품에 대해 기존의 까다로운 입증 절차 없이도 희귀의약품으로 신속 지정받을 수 있도록 하는 「희귀의약품 지정에 관한 규정」 개정안을 4일 행정예고했다.
◆희귀의약품 지정 기준 대폭 완화
이번 개정안의 핵심은 희귀질환 치료나 진단용 의약품에 대한 지정 기준을 확대한 것이다. 기존에는 유병인구가 2만 명 이하이면서 동시에 대체의약품보다 안전성과 유효성이 현저히 개선되었음을 입증하는 자료를 제출해야만 희귀의약품으로 지정받을 수 있었다.
개정안에 따르면 앞으로는 희귀질환관리법에 따른 희귀질환을 치료하거나 진단하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이라면 별도의 안전성·유효성 개선 입증 자료 없이도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있다.
희귀질환은 유병인구가 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 질병관리청이 지정·공고한 질환을 말한다.
◆제출자료 요건 명확화로 예측가능성 향상
개정안은 업체가 희귀의약품 지정 신청 시 제출하는 자료 요건도 지정 기준별로 명확히 규정했다.
1호 기준으로 신청하는 경우 신청 의약품의 대상질환이 희귀질환관리법상 희귀질환에 해당함을 입증하는 자료만 제출하면 된다.
2호 기준 신청의 경우에는 국내 환자 수가 2만 명 이하임을 입증하는 자료와 함께 대체가능한 의약품이 있는 경우 현저히 안전성 또는 유효성이 개선되었음을 입증하는 자료 등을 구체적으로 명시했다.
이는 기업의 예측가능성을 높이고 신청 절차를 명확하게 하기 위한 조치다.
◆7개월간 협의체 운영해 충분한 논의 거쳐
식약처는 지난 7월부터 희귀의약품 관련 제도개선을 위해 ‘희귀의약품 제도개선 협의체’를 운영하며 지정 기준 완화를 포함한 다양한 개선 방안에 대해 충분한 논의 과정을 거쳤다.
이번 개정은 ‘식의약 안심 50대 대표 과제’의 첫 번째 과제로 추진됐다.
식약처 의약품안전국은 “이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회'를 만드는 데 도움을 줄 것”이라고 밝혔다.
미국과 스위스 등 주요 국가에서는 이미 희귀의약품 지정 시 대체치료제와의 비교우위 입증을 요구하지 않고 있다. 이번 개정안은 이러한 국제적 추세를 반영한 것으로 평가된다.
한편 고시 개정안에 대한 행정예고는 12월 4일부터 24일까지 진행된다.
자세한 내용은 식약처 대표 누리집의 '법령/자료 → 법령정보 → 입법/행정예고'에서 확인할 수 있다.
고시 개정안 주요 내용은 (메디컬월드뉴스 자료실)을 참고하면 된다.
[메디컬월드뉴스]
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