한독 관계사 레졸루트 RZ358, FDA ‘혁신치료제’ 인정

[사진=한독]

[이뉴스투데이 이승준 기자] 한독은 관계사 레졸루트가 지난 7일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제인 RZ358(에르소데투그)을 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정을 받았다고 9일 밝혔다.

혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대해 규제기관과의 소통 하에 집중적으로 개발하여 개발 기간을 단축하는 적극적인 제도다. 

RZ358의 혁신치료제 지정은 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 임상 2b(RIZE) 연구 결과를 기반으로 한다. 연구 결과, 75% 이상에서 저혈당증이 안전하게 개선됐으며 임상적으로 유의미한 고혈당증이 나타나지 않았다.

네반 찰스 일람(Nevan Charles Elam) 레졸루트의 최고경영자 겸 창립자는 “2024년은 레졸루트에 있어 큰 변화의 해로, 모든 형태의 고인슐린증을 치료한다는 우리의 사명을 이루기 위한 중요한 임상적 진전과 의미있는 진척을 이뤄냈다”고 강조했다.

이어 “이번 혁신치료제 지정으로 에르소데투그가 고인슐린증 환자들에게 치료 이점을 제공할 수 있다는 잠재력을 인정받을 수 있었다”며 “올해 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 임상 3상인 선라이즈(sunRIZE)의 환자 모집을 완료하고 톱라인 결과를 발표할 계획이며 종양 매개성 고인슐린증 관련 임상 3상 연구도 진행할 것”이라고 덧붙였다.

레졸루트는 현재 에르소데투그에 대해 두 가지 적응증인 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증으로 임상 3상을 진행하고 있다. 선천성 고인슐린증으로 미국을 포함해 글로벌 임상 3상인 선라이즈를 진행하고 있으며 올해 하반기 톱라인(Topline) 결과를 발표할 예정이다. 2024년에는 영국 ILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)에서 선천성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료에 대한 혁신 패스포트 지정(Innovation Passport Designation)을 받았다.

또 종양 매개성 고인슐린증으로 비소도세포(NICTs)로 인한 저혈당증 치료를 위한 에르소데투그의 잠재적 사용에 대한 전임상 검증을 보고했다. 이를 통해 레졸루트는 인슐린종과 같은 섬세포 종양에서 입증된 임상적 잠재력과 결합해 에르소데투그로 치료받을 수 있는 종양 매개성 고인슐린증 환자 수를 두 배 이상 늘릴 수 있게 됐다. 레졸루트는 2024년 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료를 목표로 임상 3상의 임상시험계획을 승인받았다.

올해 상반기 임상을 시작하고 주요 임상 결과를 2026년 하반기에 발표할 예정이다. 이와 더불어, 에르소데투그는 2024년 11월 FDA로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 또 현재까지 총 10명 이상의 종양 매개성 고인슐린증 환자가 의약품 동정적 사용 프로그램(expanded access program·EAP)’을 통해 성공적으로 치료 받았다.

레졸루트는 2024년 6월 7300만 달러를 조달해 2026년 2분기까지 진행하는 임상과 운영 비용에 대한 재정적 자원을 성공적으로 확보한 바 있다. 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’, 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘RZ402’ 등을 개발하고 있다. 한독은 ‘RZ358’과 ‘RZ402’의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다.