이번 임상 1b상은 'EN001' 반복 투여에 따른 안전성 및 유효성을 평가하기 위해 디자인됐으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다.
고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 16일 개시됐다. 앞서 3명의 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 투여에서 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여가 시작된 것이다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행하며, 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
이엔셀 임상개발부 김미라 이사는 "EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다"며 "EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.
한편, 지난 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.
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