뉴라클제네틱스, AAV 유전자치료제 국제학술지에 논문 게재

[이데일리 신민준 기자] 유전자치료제 연구개발 기업 뉴라클제네틱는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 NG101의 비임상 연구 결과를 다룬 논문이 권위 있는 학술지(Molecular Therapy - Methods & Clinical Development)에 게재 확정했다고 27일 밝혔다.

뉴라클제네틱스CI. (이미지=뉴라클제네틱스)

이번 논문은 NG101의 안전성과 효능에 관한 연구 결과를 담고 있으며 습성 노인성황반변성(wAMD) 치료에 대한 새로운 유전자치료 가능성을 제시하고 있다.

NG101이란 아데노 부속 바이러스 벡터를 통해 항-혈관내피성장인자(anti-VEGF) 단백질인 애플리버셉트(aflibercept)를 전달함으로써, 안구 내에서 지속적인 치료 효과를 발휘하도록 설계된 유전자치료제를 말한다. 이번 연구에 따르면 NG101의 소량 단회 투여만으로도 충분한 VEGF 억제 효과가 나타났다. 동물모델에서 용량 의존적인 유전자 발현과 안전성도 확인됐다.

뉴라클제네틱스는 향후 추가적인 임상 연구를 통해 NG101의 안전성과 유효성을 지속적으로 평가해 나갈 예정이다. 이번 연구 결과는 저용량 단회 투여 유전자치료제의 유효성을 입증한 중요한 성과로 평가받고 있다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “NG101의 연구 결과가 학술지에 게재돼 뉴라클제네틱스의 연구개발 역량과 NG101의 혁신적 가능성을 글로벌 학술계에서 인정받았다“며 ”앞으로도 환자들의 치료 부담을 줄이고 효과적인 신약을 개발하는 데 최선을 다할 것”이라고 말했다.