MPS IIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대다수 환자가 15세 전후로 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발됐다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 앞서 해당 방식을 자사 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득했다.
양사는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 1상 임상시험승인(IND)을 받고 다국가 임상을 진행하고 있다. 이번 임상1상은 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.
시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다. 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여받는다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
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