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아시아투데이 김시영 기자 = GC녹십자는 지난 4~9일 미국 샌디에고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.
심포지엄에서 GC녹십자는 자사 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 3상 임상시험 결과를 구두발표 하고 , 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)인 'GC1130A' 및 파브리병 치료제인 'GC1134A/HM15421'의 비임상 결과를 각각 포스터로 공개했다.
'2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상·지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다가 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자수는 약 70~80명으로 알려져 있다.
GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 '헌터라제'는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다.
효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상 헌터증후군 환자를 대상으로 진행한 3상 결과, 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교했을 때 6분 보행 검사와 요로 클리코사미노글리칸의 기저치 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 수치를 보였다고 회사 측은 전했다.
GC녹십자 관계자는 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.
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