DKSH코리아 헬스케어 사업부는 재생불량성 빈혈(AA) 치료제 로미플레이트주250마이크로그램(성분명: 로미플로스팀)이 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료요법으로 건강보험 급여 적용 범위가 8월 1일자로 확대됐다.
◆급여 기준 확대…초기 치료부터 병용 가능
이번 급여 확대로 로미플레이트주의 건강보험 적용 대상이 넓어졌다.
기존에는 면역억제요법에 불응하거나 이를 받을 수 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자로 급여 범위가 한정돼 있었다.
이제는 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자도 초기 단계부터 면역억제요법(ATG+CsA 병용)과 로미플레이트주를 함께 투여받을 때 건강보험 급여를 적용받을 수 있게 됐다.
이를 통해 환자들의 조기 치료 접근성이 높아지고 치료 선택지도 확대될 것으로 전망된다.
로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) 계열 약물이다.
2024년 7월 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료요법으로 적응증이 확대된 바 있다.
DKSH코리아 헬스케어 사업부는 이를 근거로 지난해 7월 건강보험심사평가원에 급여 확대를 신청했다.
◆임상 반응률 76.5%…기존 요법 대비 우수
로미플레이트주는 2025년 발표된 2건의 전향적 임상연구에서 치료 경험이 없는 아시아 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 우수한 치료 성적을 확인했다.
표준 면역억제요법(rATG+CsA)과 병용했을 때 27주 차 전체 혈액학적 반응률(CR+PR)은 76.5%로 나타났다. 이는 기존 rATG+CsA 면역억제요법의 반응률(약 50%)과 비교해 높은 수준이다.
안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다.
일부 환자에서 관찰된 레티큘린 증가는 Grade 1 수준에 그쳤으며, 핵형 분석 결과 새로운 염색체 이상은 관찰되지 않았다.
◆5년 장기 추적서도 반응 지속
DKSH코리아 헬스케어 사업부는 지난 3월 대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH 2026)에서 런천 심포지엄을 통해 로미플레이트주의 재생불량성 빈혈 치료 관련 임상적 가치와 최신 연구 결과를 소개했다.
이 자리에서는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2025)에서 발표된 5년 장기 추적 연구 결과도 함께 소개됐다.
해당 연구는 치료 경험이 없는 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 한 2건의 제2/3상 시험 참여자를 최대 5년간 추적한 다기관 전향적 관찰연구다.
토끼 항흉선세포글로불린(rATG)과 사이클로스포린(CsA)에 로미플로스팀을 병용한 531-003 시험 참여자(관찰연구 등록 15명) 중 2년 시점 혈액학적 반응률은 93.3%(14/15)로 보고됐으며, 5년 시점까지도 뚜렷한 차이 없이 반응이 유지된 것으로 나타났다.
또한 초기 대부분의 환자에서 나타났던 수혈 의존도는 최종 추적 관찰 시 약 10% 수준으로 감소했다.
새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병(AML)·골수이형성증후군(MDS)으로의 진행 사례도 관찰되지 않았다.
◆“환자 치료 접근성 향상에 기여할 것”
DKSH코리아 헬스케어 사업부 관계자는 “DKSH는 ‘사람들의 삶을 풍요롭게 한다(Enriching people's lives)’는 기업 목적을 바탕으로, 헬스케어 분야에서 환자들이 필요한 치료를 적시에 받을 수 있도록 하는 데 중점을 두고 있다”고 말했다.
이어 “이번 로미플레이트주의 급여 확대를 통해 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 보다 신속하게 적절한 치료를 시작하고, 초기부터 보다 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있게 된 점을 매우 뜻깊게 생각한다”며 “앞으로도 환자들의 치료 접근성 향상과 국내 혈액질환 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.
[메디컬월드뉴스 김영신 기자]
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