[뉴스락 현장] 코오롱티슈진, "TG-C, 임상 실패 아닌 절반의 성공"

전승호 코오롱티슈진 공동대표가 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 기자 간담회를 열고 골관절염 세포유전자치료제 후보물질 'TG-C'의 미국 임상 3상 결과와 향후 전략을 발표하고 있다. 사진=백소영 기자 [뉴스락]

[뉴스락] 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C'가 미국 임상 3상에서 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 기자간담회를 열고 전날 공시한 TG-C 미국 임상 3상 첫 번째 시험의 톱라인 결과를 설명했다.

이날 간담회에는 전승호·노문종 공동대표를 비롯한 주요 경영진이 참석했다.

이번 임상 3상에서는 12개월 시점의 공동 1차 평가지표인 통증지수(VAS)와 관절기능평가(WOMAC)에서 통증완화와 관절기능개선이 확인됐지만, 사전에 정의된 통계적 유의성 기준은 충족하지 못했다.

TG-C 투여군의 12개월차 VAS 통증 점수는 -38.6, WOMAC 점수는 -26.34로 집계됐다.

이는 앞서 진행된 미국 임상 2상 및 한국 임상 3상 투여군 데이터와 비슷하거나 웃도는 수준이지만, 서로 다른 시험 간 비교인 만큼 이번 3상의 동시 대조군과의 차이를 대신할 직접적 약효 근거로 볼 수는 없다.

위약군의 12개월차 VAS 통증 점수는 -39.1, WOMAC 점수는 -27.57로 나타나 임상 설계 당시 가정치를 크게 웃돌았다.

이에 따라 투여군과 위약군의 차이가 사전에 정의된 유의성 기준에 도달하지 못했다.

전승호 대표는 전날 일부 보도에서 이번 결과를 '임상 실패'로 규정한 데 대해 "절대 임상 실패라고 생각하지 않으며, 절반의 성공으로 보고 있다"며 "위약과의 차이는 목표치에 미치지 못했지만, 분석 작업을 통해 원인을 분명히 발견해 향후에도 지속적으로 도움이 되도록 진행할 예정"이라고 말했다.

TG-C 투여군에서는 무릎 인공관절 치환술(TKA)을 받은 환자가 310명 중 2명(0.6%)에 그쳤지만, 위약군은 151명 중 8명(5.3%)이 받아 8.8배의 통계적으로 유의미한 차이를 보였다. 회사 측은 이 환자군을 3년, 5년 이상 장기 추적하는 후속 연구를 이어갈 계획이라고 밝혔다.

관절강 내 주사 방식 시험에서는 상대적으로 높은 위약 반응이 관찰되는 사례가 보고돼 왔다.

코오롱티슈진은 위약 반응의 규모와 배경을 하위그룹 분석을 포함한 다각도 정밀분석으로 살펴보고 있으며, 안전성 측면에서는 이번 톱라인 결과에서 우려할 신호가 발견되지 않았다고 설명했다.

(왼쪽부터) 김정인 코오롱티슈진 최고재무책임자, 노문종·전승호 코오롱티슈진 공동대표, 앤디 웨이먼 최고의학책임자가 기자간담회에서 질의응답을 하고 있다.사진=백소영 기자 [뉴스락]

회사는 향후 개발 방향을 구체화하기 위해 새 최고의학책임자로 앤디 웨이먼 박사를 영입했다. 그는 정형외과 분야 글로벌 의료기기 기업 스미스앤네퓨에서 14년간 근무하며 이 중 8년간 CMO를 지낸 정형외과 전문의다.

이날 웨이먼 박사는 임상 2상 결과는 고무적이었으나 3상은 예상과 다른 결과가 나온 만큼 철저한 조사가 필요하다며, 원인을 명확히 규명해 TG-C를 다시 환자들에게 돌려주는 것이 목표라고 강조했다.

오는 10월에는 TG-C의 두 번째 미국 임상 3상 톱라인 결과가 발표된다. 두 시험은 동일한 프로토콜에 따라 진행됐지만 임상시험기관과 평가자, 환자군이 서로 달라 독립적으로 수행됐다.

첫 번째 시험의 공식 보고서는 상세 데이터를 포함해 4분기 중 나올 예정이고, 두 번째 시험의 공식 보고서는 내년 1분기 중 제출할 계획이다.

노문종 대표는 "이번에 발표한 첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다"며 "두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼, 10월 발표될 결과를 주의 깊게 보고 있다"고 말했다.