[메디먼트뉴스 이민호 기자] 인공지능(AI)이 신약 후보물질 발굴부터 설계까지 전 과정을 주도한 특발성 폐섬유증 치료제가 상용화를 위한 마지막 임상 단계에 진입했다.
생성형 AI 기반 신약 개발 기업 인실리코메디슨은 7일(현지시간) 특발성 폐섬유증(IPF) 치료 후보물질 '렌토서팁'의 임상 3상 시험을 개시했다고 밝혔다.
렌토서팁은 AI 플랫폼이 질병의 새로운 표적(TNIK)을 발굴하고, 이에 맞는 분자구조까지 설계한 계열 내 최초 신약(First-in-class) 후보물질이다. AI가 신약 개발의 전 주기를 주도한 사례가 임상 3상에 진입한 것은 이번이 처음으로, AI 신약 개발 시대의 중요한 이정표로 평가된다.
이번 3상 진입은 앞서 진행된 임상 2a상에서 긍정적인 결과를 확인한 데 따른 것이다. 당시 12주간 렌토서팁 60mg을 매일 투여한 환자군은 폐 기능의 주요 지표인 노력성 폐활량(FVC)이 평균 98.4mL 개선됐다. 반면 위약군은 20.3mL 감소했다.
특발성 폐섬유증은 폐가 점차 딱딱하게 굳어지며 호흡 곤란을 유발하는 희귀질환이다. 주로 노년층에서 발생하며 진단 후 평균 생존 기간이 2~4년에 불과해 새로운 치료제 수요가 매우 높다.
임상 3상은 중국 내 47개 센터에서 320명의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 진행된다. 참가자들은 52주간 렌토서팁 또는 위약을 투여받아 약물의 유효성과 안전성을 평가받게 된다.
렌토서팁은 인실리코의 AI 플랫폼 '판다오믹스'가 섬유화와 염증 관련 경로에 관여하는 단백질 'TNIK'을 새로운 치료 표적으로 찾아내면서 개발이 시작됐다. 이후 생성형 AI 화학 플랫폼 '케미스트리42'가 TNIK를 억제하는 최적의 분자 구조를 설계했다.
이러한 신약 발굴부터 임상까지의 전 과정은 국제학술지 '네이처 바이오테크놀로지'에, 임상 2a상 결과는 '네이처 메디슨'에 게재되며 학계의 주목을 받았다. 렌토서팁은 2023년 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
인실리코메디슨은 AI와 자동화 기술을 통합해 신약 개발을 가속하는 바이오 기업으로, 2025년 12월 홍콩 증권거래소에 상장했다.
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