JW중외제약, 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’ 연구 성과 공개

WODC USA 2026서 피트-홉킨스 증후군·취약 X 증후군·레트 증후군 대상 비임상 결과 발표
성체 동물모델에서도 인지·행동 기능 개선 가능성 확인
2028년 피트-홉킨스 증후군 임상 진입 목표

• JW중외제약이 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과와 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

  이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome, PTHS), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome, FXS), 레트 증후군(Rett Syndrome, RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 인지 및 행동 기능 개선 가능성을 보인 결과가 소개됐다.

  
  

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  JW중외제약 관계자가 미국 보스턴에서 열린 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 DDC-02의 비임상 연구 결과를 발표하고 있다. /JW중외제약 제공

  
  

  DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 회사에 따르면 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 갖고 있다.

  연구 결과 DDC-02는 다양한 신경발달장애 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능이 정상 동물 수준에 가까워지는 결과를 보였다. JW중외제약은 이러한 결과가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능 개선에 기여할 가능성을 시사한다고 설명했다.

  또 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 가진 여러 희귀 신경발달장애에 적용될 가능성도 제시했다.

  특히 이번 연구에서는 증상이 진행된 성체 동물모델에서도 인지 및 행동 기능 개선 가능성이 관찰됐다. 신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상으로 인해 발생하는 만큼 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 회사 측은 이번 결과가 성숙한 신경회로에서도 기능 변화 가능성을 시사한다고 설명했다.

  다만 이번 결과는 비임상 단계의 동물모델 연구로, 실제 환자에게서의 유효성과 안전성은 향후 임상시험을 통해 확인해야 한다.

  JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증 확대도 검토할 계획이다.

  JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 글로벌 제약·바이오 기업과 투자기관을 대상으로 사업개발(BD) 미팅을 진행하고 공동 개발과 기술이전 등 다양한 협력 방안을 논의했다고 밝혔다.

  JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 분야 치료제 개발을 추진해 나갈 계획"이라고 말했다.

  
  

• 김정아 기자 [e-mail]

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