국내 제약업계가 축적된 연구개발(R&D) 역량을 바탕으로 새로운 시장 개척에 속도를 내고 있다. 단순 복제약 중심의 성장 전략에서 벗어나 혁신 신약과 바이오 기술, 글로벌 시장 진출을 통해 새로운 성장동력을 확보하려는 움직임이 활발하다. 특히 희귀질환 치료제와 항암제, 디지털 헬스케어 등 고부가가치 분야를 중심으로 경쟁력 강화에 나서고 있다. 국내 기업들은 기술수출과 해외 임상 확대를 통해 글로벌 제약사와 어깨를 나란히 하는 성과도 만들어내고 있다. 국내 제약사들의 신시장 개척 전략과 성과 그리고 앞으로의 과제를 살펴본다.[편집자주]
GC녹십자는 국내 제약·바이오 업계에서 '국민 보건을 위한 필수 의약품 국산화'에 매진해 온 국민 제약사다. 최근에는 바이오의약품을 넘어 글로벌 신약에 도전하는 방향으로 연구개발(R&D)를 진행 중이다. 기존에는 백신과 혈액제제, 희귀질환 치료제 분야를 중심으로 성장해 왔다면 앞으로는 자체 이중항체 플랫폼과 mRNA/LNP 플랫폼, 세포주 개발 플랫폼 등을 구축하며 신약 중심 기업으로의 전환을 추진하고 있다.
11일 업계에 따르면, GC녹십자는 정맥 주입 면역글로불린 제제 알리글로(ALYGLO)의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득하고 지난해에만 미국 매출 약 1억600만달러(한화 1500억원 상당) 이상을 기록했다.
알리글로는 녹십자 최초의 본격적인 글로벌 블록버스터 후보로 평가된다. 또한 헌터 증후군 치료제인 헌터레이스와 수두 백신 배리셀라 주사는 지난해 각각 744억과 321억원 매출로 전년대비 약 20%, 두 배 이상 늘었다.
GC녹십자는 LSD(리소좀 저장 장애) 중심으로 희귀질환 신약 파이프라인에서도 진전을 보이고 있다. 산필리포증후군 A형에 대한 'GC1130A'와 GM1 강글리오시도시스 'GC2025A' 등과 관련해 지난해 미국 월드 심포지움에서 비임상 데이터를 발표했다.
특히 GM1 강글리오시도시스는 β-갈락토시다제 1(GLB1) 효소의 상염색체 열성 결핍으로 인해 발생하는 신경퇴행성 질환이다. 이 질환은 신생아 약 10만명 중 1명에게 영향을 미치며, 대부분은 6세 이전에 증상을 보인다. 현재로서는 발작과 근육 약화가 특징인 이 치명적인 질병의 진행을 치료하거나 되돌릴 효과적인 치료법이 없다.
GC녹십자의 GM1 후보물질은 동물 실험에서 7일간 경구 투여 후 뇌 내 GM1 축적을 70% 이상 감소시키는 결과를 확보했다.
산필리포 증후군은 상염색체 열성 형질로 유전되는 희귀 질환으로, 유전적 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산(HS)이 축적돼 주로 뇌에서 점진적이고 심각한 뇌 결손을 초래한다. 이 희귀 질환은 대부분의 환자를 15세 전후에 사망하게 만든다. 아직 승인된 치료법이 없어 환자들 사이에서 의료 요구가 매우 높다.
GC녹십자는 비임상 연구 결과에서 ICV 주사를 통해 견고한 약물 전달을 입증했다. ICV 투여는 뇌에 효과적으로 GC1130A를 전달해 산필리포 증후군 A형 질환 실험쥐의 뇌척수액 HS와 신경염증성 바이오마커를 감소시켰다.
GC녹십자가 최근 가장 적극적으로 투자하는 분야는 mRNA-LNP 플랫폼 확보다.
혁신 신약 개발을 위한 차세대 mRNA-LNP 플랫폼 연구에서 GC녹십자는 자체 보유한 UTR 특허와 인공지능(AI) 기반 코돈 최적화 기술을 적용해 mRNA의 단백질 발현량과 발현 지속성을 크게 향상시켰다. 또한 독자적으로 구축한 LNP 플랫폼은 세포 특이적 전달 효율이 개선됐으며 독성 지표도 낮은 수준을 유지하는 결과를 확보했다.
GC녹십자는 이러한 mRNA-LNP 플랫폼을 기반으로 다양한 신약 개발을 진행 중이다. 실제로 코로나19나 독감 등 감염병 백신을 포함해, 항암 백신, 희귀질환 치료제, 유전자 편집, CAR-T와 같은 세포치료제 분야에서도 플랫폼 적용 가능성을 연구하고 있다.
특히 GC녹십자의 LNP를 적용한 항암 백신 연구 결과, 벤치마크 LNP 대비 더 강한 항원 특이적 CD8+ T 세포 반응을 유도했으며 동물 모델에서 종양 크기를 유의미하게 감소시켰다. CD8+ T 세포는 암세포를 사멸시키는 핵심 면역 세포다.
또한 자체 mRNA 기술을 활용한 CAR-T 세포치료제 후보 물질이 체외 평가에서 B세포를 99%까지 제거시키는 결과도 확보했다. B세포 제거는 CAR-T의 항암 기능을 평가하는 주요 지표로, 비정상 B세포를 얼마나 효과적으로 제거하는지가 치료 효능과 직결된다.
회사 측은 암과 자가면역질환 치료 분야까지 개발 범위를 확대할 예정이다.
GC녹십자는 올해에는 탄저 백신 '배리트락스주'를 개발해 대한민국신약개발상 신약개발 부문 대상을 수상했다.
배리트락스주는 국산 39호 신약으로 세계 최초로 유전자 재조합 기술을 이용한 탄저 백신이다. 배리트락스주는 탄저 독소의 핵심 성분인 방어 항원 단백만을 유전자 재조합 기술로 생산함으로써 기존 탄저 백신 대비 안전성을 개선했으며, 재조합 세포주를 활용한 대량 발현 시스템을 통해 PA 단백만을 대량으로 일관되게 생산할 수 있는 기술적 기반을 확보했다.
이를 통해 전량 수입에 의존하는 탄저 백신의 국내 자급 기반을 마련했으며 국가 위기 상황 대응을 위한 백신 생산·공급 체계를 구축했다는 점에서 의의가 있다.
또한 차세대 수두백신인 '배리셀라주'의 2회 접종 시장 진입을 추진 중이다. 배리셀라주는 GC녹십자가 독자 개발한 MAV/06 균주 기반의 약독화 생백신으로 생산 과정에서 항생제를 사용하지 않은 세계 최초의 수두백신이다. 접종 시 안전성을 높인 것이 특징이다.
동남아 시장 임상을 기반으로 글로벌 백신 사업을 지속 확장할 방침이다. 태국 임상 승인을 받았고 현재 베트남 임상을 추진해 2027년 임상 완료를 목표로 한다. 2028년까지 글로벌 시장에 진출할 계획이다.
한편 GC녹십자는 1967년 창립 이후 혈액제제 국산화에 집중해 왔다. 국내 최초의 혈액분획제제를 개발하고 B형간염 백신, 독감백신 등 예방의학 분야를 확대했다.
세계 최초 신증후군출혈열(HFRS) 백신을 개발했고 세계 두 번째 수두백신 개발에 성공했다.
2000년대 들어 바이오의약품 확장세에 돌입해 유전자재조합 단백질 의약품 개발과 호중구감소증 치료제 개발, 4가 독감백신 개발 등을 진행했고 혈액제제 해외 진출을 확대했다. 아울러 미국과 남미, 동남아 시장 등 해외로의 진출을 추진했다. 백신과 혈액제제 분야에서 글로벌 경쟁력을 확보한 것도 이 시기다.
2015년부터는 R&D 방향을 크게 바꿔 희귀질환 치료제, 세포·유전자 치료제, mRNA 플랫폼, 항체 치료제, 이중항체 플랫폼, AI 기반 신약 개발 등 신약 중심 기업으로의 변신을 추구하고 있다.
업계 관계자는 "과거의 녹십자가 '백신과 혈액제제 중심의 회사'였다면 현재는 희귀질환과 mRNA, 세포유전자치료제 기업으로 진화하고 있다"며 "향후 기업가치는 알리글로의 미국 시장 확대와 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 여부에 크게 좌우될 전망"이라고 말했다.
김현정 기자 / 경제를 읽는 맑은 창 - 비즈니스플러스
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