JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 공개했다고 11일 밝혔다.
DDC-02는 JW중외제약의 독자적 인공지능(AI) 기반 신약개발 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 플랫폼을 이용한 유전체 분석을 바탕으로 질환에 대한 분자적인 이해와 약효 기전을 규명했다.
이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과가 소개됐다.
연구 결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 신경발달장애 비임상 동물모델에서 인지 및 행동 기능을 회복시키는 효과를 보였다.
특히 증상이 진행된 성체 동물 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 결과가 확인됐다. 이는 기존에 회복이 제한적일 것으로 여겨졌던 신경발달장애에서 기능 개선 가능성을 시사하는 결과다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.
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