JW중외, 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 비임상 결과 공개

JW중외제약 관계자가 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 구술 세션을 통해 'DDC-02'의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. [사진=JW중외제약]

희귀 신경발달장애 분야에서 치료제가 부족한 가운데 JW중외제약이 자체 개발 중인 후보물질의 연구 결과를 공개했다.

11일 JW중외제약에 따르면 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스에서 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 성과와 개발 계획을 발표했다.

DDC-02는 신경세포 간 신호 전달과 신경회로 기능에 관여하는 기전을 기반으로 개발 중인 경구용 저분자 화합물이다. 회사는 이번 발표에서 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 질환 모델에서 확인된 연구 결과를 소개했다.

연구 결과에 따르면 DDC-02는 여러 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지 능력과 행동 기능을 개선했다.

특히 증상이 진행된 성체 동물모델에서도 기능 회복이 확인됐다. 신경발달장애는 발달 과정에서 형성된 신경회로 이상이 지속되는 특성 때문에 성인기 이후에는 치료 효과를 기대하기 어렵다는 평가를 받아왔다. 회사는 이번 결과가 성숙한 신경회로에서도 기능 회복 가능성을 보여주는 사례라고 설명했다. 

업계 관계자는 "희귀 신경발달장애 분야는 치료제가 제한적인 만큼 새로운 기전의 후보물질에 대한 연구가 이어지고 있다"며 "임상 단계에서 안전성과 유효성이 확인된다면 환자 치료 선택 폭을 넓히는 데 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.

[폴리뉴스 김진우 기자]