JW중외제약, 희귀 신경발달장애 신약 글로벌 개발 속도

[사진=JW중외제약]

[이뉴스투데이 김진영 기자] JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구성과를 공개하고 글로벌 개발에 속도를 낸다. 회사는 피트-홉킨스 증후군을 첫 임상 적응증으로 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 하고 있다.

JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 DDC-02의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 방식으로 작용하는 것으로 알려졌다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 인지 및 행동 기능을 회복시키는 비임상 결과가 소개됐다.

연구 결과 DDC-02는 각 질환 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시킨 것으로 나타났다. 회사는 이 같은 결과가 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지·행동 기능 개선 가능성을 보였다는 점에서 의미가 있다고 설명했다.

DDC-02는 증상이 충분히 진행된 성체 동물모델에서도 인지 및 행동 기능 회복 효과를 보였다. 신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상에서 비롯돼 증상 고착 이후 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 이번 결과는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복 가능성이 있음을 시사한다.

DDC-02가 특정 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 가능성이 있다고 보고 있다. 피트-홉킨스 증후군을 시작으로 취약 X 증후군, 레트 증후군 등으로 적응증 확대도 추진할 계획이다.

콘퍼런스 기간 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발 미팅도 진행했다. 공동개발과 기술이전 등 다양한 협력 방안이 논의됐다.

JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있다”고 말했다.

이어 “향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획”이라고 덧붙였다.