|
이번 특허는 항체, 펩타이드, 압타머와 같은 별도의 표적 리간드 없이도 중추신경계로 약물을 전달할 수 있도록 설계된 새로운 LNP 기술로, 향후 CNS 질환 치료를 위한 차세대 전달 플랫폼으로 활용될 수 있는 기반 기술로 기대된다. 해당 기술은 세린 유도체를 포함한 비리간드형 지질나노입자를 활용한 중추신경계 전달 시스템에 관한 것이다.
현재 대부분의 LNP는 체내 투여 시, 간 조직에 주로 축적되는 특성을 보이며 뇌와 척수는 각각 혈액-뇌장벽(BBB)과 혈액-척수장벽(BSCB)에 의해 보호되고 있어 치료물질 전달이 제한적인 한계가 있다. 이를 극복하기 위해 다양한 표적 리간드 기반 전달 기술이 개발되고 있으나, 리간드 결합 공정이 추가되면서 제조 공정이 복잡해지고 생산 비용이 확대되며, 공정 재현성 확보가 어렵다는 한계점이 지속적으로 제기돼 왔다.
이번 특허 기술은 이러한 한계를 보완하기 위해 별도의 표면 표적화 리간드 없이도 중추신경계 조직으로의 전달 효율을 높일 수 있는 새로운 접근법을 제시했다는 점에서 차별성을 갖는다. 특히 중추신경계 세포막에 풍부하게 존재하는 포스파티딜세린(Phosphatidylserine, PS)과 생리활성 및 중추신경장벽 투과 특성을 지닌 진세노사이드, 파이토스테롤을 적용한 독자적인 비리간드형 LNP 조성 기술을 기반으로 한다.
동물실험에서 해당 LNP를 정맥 주사한 결과, 뇌 및 척수 조직에서 mRNA 발현이 확인됐으며 이를 통해 중추신경계 전달 플랫폼으로서의 활용 가능성이 기대된다. 별도의 표면 개질 공정도 필요하지 않아 제조 공정을 단순화할 수 있으며, 대량생산과 품질 재현성 측면에서도 경쟁력을 갖춘 플랫폼으로 발전할 수 있을 것으로 보인다.
이 기술은 향후 알츠하이머병, 파킨슨병, 희귀 유전질환, 뇌종양 등 다양한 중추신경계 질환을 대상으로 하는 mRNA 치료제 및 유전자 치료제 개발에 적용될 수 있다. 특히 지노믹트리가 개발 중인 멀티 모달리티 플랫폼 LipoRnaX와 결합될 경우, 단순한 mRNA 전달을 넘어 CNS 조직 내 치료 단백질 발현 및 표적 단백질 분해(TPD) 등 차세대 치료 기술로의 확장이 가능할 것으로 전망된다.
지노믹트리 관계자는 “이번 특허는 기존 리간드 기반 CNS 전달 전략과는 차별성이 있는 새로운 비리간드형 전달 플랫폼 기술”이라며 “향후 LipoRnaX 플랫폼과의 시너지를 통해 중추신경계 질환 분야 파이프라인을 확대하고 글로벌 기술사업화 기반을 강화해 나갈 계획”이라고 말했다.
Copyright ⓒ 이데일리 무단 전재 및 재배포 금지
본 콘텐츠는 뉴스픽 파트너스에서 공유된 콘텐츠입니다.
다음 내용이 궁금하다면?
광고 보고 계속 읽기
원치 않을 경우 뒤로가기를 눌러주세요
