바이오헤이븐, BHV1530 임상 1상 순항...에임드바이오 웃는다

[이데일리 임정요 기자] 에임드바이오(0009K0)가 미국 바이오헤이븐에 기술이전한 'AMB302'가 'BHV1530'이라는 프로젝트명으로 임상 1상이 순항하고 있다. 이는 에임드바이오가 개발한 물질의 첫 인체대상 검증이라 적지 않은 의미를 가진다.

BHV1530은 FGFR3를 타깃하는 항체·약물접합체(ADC)치료제로 전이성 고형암 환자 대상으로 적정용량을 파악하는 임상 1상을 지난해 3월부터 개시했다.

바이오헤이븐 R&D데이 발표 중 발췌(자료=바이오헤이븐)

◇용량제한독성·중대이상반응 없다

바이오헤이븐은 지난 27일(현지시간) 연구개발(R&D) 데이 발표를 통해 BHV1530의 용량제한독성(DLT)이나 중대이상반응(SAE)은 발견되지 않았으며 폐 등으로 전이를 일으킨 요로상피암 환자에서 종양축소능을 보였다고 밝혔다.

해당 임상은 바이오헤이븐이 전적으로 진행하며 종료 시점은 2029년 3월로 예상된다. 미국내 13개 사이트에서 95명의 전이성 고형암 환자를 대상으로 21일마다 한번씩 정맥주사 투여한다.

바이오헤이븐은 지난 2024년 11월 에임드바이오로부터 BHV1530을 기술도입했다. 당시 계약의 선급금이나 총 계약규모는 공개하지 않았다. 하지만 에임드바이오가 2024년 당해 117억원의 매출을 기록한 점에서 선급금 규모는 적지 않았던 것으로 파악된다.

BHV1530이 타깃하는 섬유모세포 성장인자 수용체 3(FGFR3) 변이는 두경부암의 50%, 비소세포폐암의 40%, 기타암종에서 4~8%로 나타난다. BHV1530은 이러한 FGFR3 변이 또는 과발현 종양 동물모델에서 단독투여 및 병용투여에서 우수한 전임상 효능을 나타냈다.

인체대상 임상 1상은 2025년 4월 첫 환자투여를 진행했고 첫번째 환자군(cohort)에 투약을 완료했다. 특히 이번에 소개된 요로상피암 환자의 종양 축소 사례는 고무적으로 나타난다. 해당 환자는 28세 여성으로 FGFR3와 변환 산성 코일드 코일 함유 단백질 3(TACC3) 변이를 가졌으며 폐와 흉부림프절로 암이 전이됐다.

앞서 아스텔라스의 파드셉(Padcev), 머크(MSD)의 키트루다(Keytruda), 그리고 FGFR타깃 저분자화합물 신약인 존슨앤드존슨의 발베사(Balversa)와 일라이릴리의 임상 1상 단계 물질 'LOXO-435'를 투약했지만 효과를 보지 못하고 BHV1530 임상에 참여한 것으로 파악된다.

이 환자는 BHV1530 투약 12주차에 기저치 대비 종양의 크기가 눈에 띄게 축소했다. 약간의 메스꺼움을 보고했지만 FGFR관련 독성은 나타나지 않았다.

바이오헤이븐 R&D데이 발표 중 발췌(자료=바이오헤이븐)

◇허남구 대표 "안전하고 효능검증 잘 되고 있다는 내부판단"



허남구 에임드바이오 대표는 이번 발표와 관련해 "(바이오헤이븐이) 자세한 용량까지 공개하진 않았지만 용량제한독성이 없는 점에서 굉장히 안전한 것으로 보인다"며 "실제 환자의 케이스 사례까지 공개한 것에 대해서는 조기이나 효능도 검증이 되고 있다는 점에서 (에임드바이오) 내부적으로도 긍정적이라 판단하고 있다"고 말했다.

한편 바이오헤이븐은 임상 1~2상 이후 기술재이전을 일으키는 이어달리기형 회사가 아니라 직접 상용화까지 이어갈 수 있는 힘을 가진 회사로 알려졌다. 임상 결과만 긍정적으로 이어진다면 에임드바이오로써는 안정적인 마일스톤 기술료가 발생할 것으로 보인다.

바이오헤이븐은 허가받은 두통약 너텍(Nurtec)을 보유해 지난 2022년 화이자에 116억달러(약 17조원)에 인수됐다. 이후 화이자는 나머지 개발중인 파이프라인을 다시 스핀오프시켜 현재의 바이오헤이븐을 만들었다.

바이오헤이븐은 가장 최근인 작년 말 척수소뇌실조증(Spinocerebellar Ataxia) 대상 혁신신약 바이글시아(Vyglxia)를 미국 식품의약국(FDA)에 허가 신청했으나 보완요구서한(CRL)을 받아 무산됐다. 비록 신약허가 획득은 좌절됐지만 상용화시 마케팅을 진행할 준비까지 내부적으로 갖췄던 것으로 알려졌다.

바이오헤이븐은 BHV1530의 임상1상 용량증강 이후 임상 2상을 위한 적정용량을 판단하고 병용요법에서의 효능 확인 및 요로상피암 환자대상 개념증명을 확장한다. 이어 전이성 요로상피암, 그리고 비소세포폐암, 두경부암, 기타 FGFR3변이 암종으로 시험을 확대해나갈 계획이다.