美·歐·中 이어 세계 4번째…국산 ‘CAR-T’ 치료제 상용화

세포치료제 개발 기업 큐로셀은 14일 오전 서울 광화문 포시즌스호텔에서 국내 최초의 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 품목허가를 기념해 기자 간담회를 열었다.사진 왼쪽부터 큐로셀 이승원 상무, 김건수 대표, 삼성서울병원 김원석 교수, 큐로셀 조수희 센터장. [사진=큐로셀]

【투데이신문 강현민 기자】국내 기술로 개발된 첫 번째 CAR-T(키메릭항원수용체-T, 이하 카티) 치료제 ‘림카토’가 상용화 된다. 글로벌 제약사의 전유물이었던 카티 시장에서 우리나라도 독자적 치료제를 보유하게 된 것이다.

세포치료제 개발 기업 큐로셀은 14일 오전 서울 광화문 포시즌스호텔에서 국내 최초의 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 품목허가를 기념해 기자 간담회를 열었다.

앞서 지난달 29일, 식품의약품안전처는 큐로셀의 ‘림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)’를 품목허가했다. 이로써 우리나라는 미국, 유럽, 중국에 이어 세계에서 네 번째로 독자적인 CAR-T 치료제를 상용화한 국가 반열에 올랐다.

단 1회 투여로 암세포 박멸… 말기 환자 “최후의 보루”

인류 최대의 적이라 불리는 암은 대장이나 간에 생기는 딱딱한 덩어리 형태의 ‘고형암’과 피를 타고 도는 ‘혈액암’ 등으로 나뉜다. 림카토는 이 중 혈액암을 타깃으로 한다.

카티 치료제는 환자의 혈액에서 면역세포인 T세포를 추출한 뒤, 유전자 조작을 통해 암세포 사멸 기능을 강화한 후 다시 몸속에 주입하는 원리다. 기존 항암제는 효과를 보기까지 수개월 반복 투여해야 하지만, CAR-T는 1회 투여만으로 암세포를 박멸하는 것을 목표로 한다. 일반 약물은 체내에서 대사되며 사라지지만, CAR-T는 ‘살아있는 세포’이기 때문이다.

물론 카티 치료제가 갖는 한계도 있다. T세포가 암세포를 공격할 때 분비하는 물질(사이토카인)이 과도하게 발생할 수 있어, 고열과 오한, 저혈압은 물론 심하면 장기부전 등이 부작용으로 언급된다. 또한 암세포뿐만 아니라 항체를 생성하는 B세포도 함께 공격하기 때문에 면역력이 낮아져 감염에 취약하다.

그럼에도 카티 치료제가 선택받는 이유는 치료의 ‘마지막 기회’로 여겨지기 때문이다. 혈액암 종류 가운데 가장 많은 이들에게 발생하는 ‘미만성 거대 B세포 림프종’(이하 DLBCL)의 치료는 병의 악화 상태에 따라 1~3차 치료 과정이 있다.

이들 환자의 약 40%는 기존 치료에 반응하지 않거나 재발하는 ‘재발성 또는 불응성’ 단계로 진행되는데, 이 경우 2차 치료 방법인 ‘자가조혈모세포이식(ASCT)’ 후에도 재발한 환자의 기대 여명은 6.3개월에 불과할 정도로 예후가 좋지 않다. 

이처럼 3차 치료가 필요한 환자들에게 기존의 항암 요법은 치료 옵션이 극히 제한적이다. 따라서 카티 치료제의 부작용 위험에도 강력한 항암 효과를 통해 말기 환자들에게 생명 연장의 기회를 제공하는 옵션으로 평가받는다.

이날 간담회에서 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 “매년 약 700명의 환자가 완치 가능성이 없는 시점에서 카티 치료제를 통해 다시 한번 기회를 부여받을 수 있게 됐기에 (국내 유일 보험 등재된 카티 치료제 ‘킴리아’)가 빠르게 보험 등재가 될 수 있었던 것”이라며 카티 치료제의 의의를 강조했다.

세포치료제 개발 기업 큐로셀은 14일 오전 서울 광화문 포시즌스호텔에서 국내 최초의 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 품목허가를 기념해 기자 간담회를 열었다. 삼성서울병원 김원석 교수가 림카토 임상 내용과 관련해 발표하고 있다.

기존 치료제 한계 극복, 사망 위험 절반 수준으로

김 교수는 기존 치료제와 림카토의 차별 점으로 큐로셀의 독자 기술인 ‘OVIS(오비스)’를 꼽았다. 기존의 카티 치료제는 암세포와 싸우는 과정에서 세포 표면에 면역관문수용체라는 일종의 ‘브레이크’가 생긴다. 이 브레이크가 작동하면 카티 세포는 공격을 멈추는 ‘탈진 현상’에 빠지게 된다.

림카토는 이 면역관문수용체(PD-1, TIGIT)가 발생하지 않도록 설계했다. 김 교수는 “기존 카티 치료제를 투여해도 절반 정도는 완치에 실패하는데, 림카토는 성능을 저하시키는 두 종류의 면역관문수용체 억제해 치료 효능을 높였다”고 설명했다.

큐로셀에 따르면 림카토 임상 2상 결과, 암세포가 완전히 사라진 상태인 ‘완전관해(CR)’ 비율은 67.1%를 기록했다. 이는 글로벌 제약사의 카티 치료제 킴리아(40%), 예스카타(54%) 등을 웃도는 수치다. 특히 상용 제품과의 간접 비교 연구 결과, 전체 생존 기간 측면에서 사망 위험을 기존 제품 대비 약 41~53% 낮추는 효과를 확인했다.

국산화로 ‘약값·대기 시간’ 장벽 낮춘다

그동안 카티 치료는 환자의 혈액을 해외 공장으로 보낸 뒤 다시 들여와야 했기에 치료까지 한 달 이상의 시간이 걸렸다. 큐로셀은 대전에 소재한 국내 최대 규모의 전용 시설에서 직접 제조해 공급 기간을 약 16일로 획기적으로 단축할 수 있다는 설명이다. 큐로셀 이승원 상무는 “안정적인 국내 생산 인프라를 바탕으로 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대할 것”이라고 밝혔다.

회사 측은 오는 9월 급여 출시를 목표로 하고 있다. 시장에선 킴리아(3억6000만원, 급여 적용 시 약 600만원) 대비 약 10% 저렴한 가격대를 예상하고 있다.