그래픽= 박혜수 기자
메디포스트의 무릎 골관절염 줄기세포 치료제 '카티스템'이 일본 임상 3상에서 핵심 지표를 모두 충족하며 글로벌 신약 도약의 8부 능선을 넘었다. '내수용 치료제'라는 꼬리표를 떼어내는 것과 동시에 지난해 발행한 대규모 전환사채(CB) 관련 재무 리스크까지 털어낼 수 있는 모멘텀을 확보했다는 평가가 나온다.
13일 메디포스트는 카티스템 일본 임상 3상 결과, 공동 1차 평가 지표와 모든 2차 평가 지표에서 활성대조군 대비 통계적으로 유의미한 개선을 확인했다고 밝혔다. 제대혈 유래 동종 중간엽 줄기세포를 활용한 카티스템은 2012년 국내 품목허가 이후 10년 이상 처방된 무릎 골관절염 치료제다.
이번 일본 임상 3상은 현지 13개 의료기관에서 중등증 및 중증 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 무작위 배정 방식으로 진행됐다. 52주간의 유효성 및 안전성 추적 관찰을 거쳤으며, 이 중 최종 유효성 평가에는 카티스템 투여군 59명과 히알루론산나트륨(HA) 투여군 61명의 데이터가 포함됐다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부 전무거 13일 카티스템 일본 임상 3상 결과발표 기자간담회에서 발언하고 있다. 사진=메디포스트
이번 임상 결과의 핵심은 카티스템이 일반적인 증상 완화제를 넘어 근본적 치료제(DMOAD)로서의 가능성을 입증했다는 점이다.
관절염 치료제 시장은 크게 진통제나 히알루론산 주사처럼 '통증을 일시적으로 줄이거나 관절을 부드럽게 해주는 약'과 닳아 없어진 연골을 원래대로 살려내는 'DMOAD'로 나뉜다. 현재 전 세계적으로 미국 식품의약국(FDA) 등에 완벽한 DMOAD로 공인 받은 약은 없다. 글로벌 제약사가 앞다퉈 개발에 뛰어들고 있는 상태다.
이번 임상에서 카티스템은 DMOAD의 필수 조건인 '구조적 개선'을 입증했다. 일상생활에서 느끼는 무릎 통증과 기능이 얼마나 좋아졌는지 평가하는 지표(WOMAC)는 물론, 실제 관절경 내시경으로 들여다봤을 때 연골이 얼마나 돋아났는지를 보는 등급(ICRS)에서도 대조군 대비 명확한 우월성을 기록했다. 일반 연골주사로는 불가능한 '재생'의 영역을 데이터로 증명한 셈이다.
구체적으로 1차 평가 지표인 WOMAC(무릎 통증 및 기능성 평가 지표) 점수 변화에서 HA 투여군 대비 우월성(p<0.0001)을 보였을 뿐만 아니라, 관절경 기반 연골 손상 등급 1단계 이상 개선율에서도 통계적 유의성(p=0.0002)을 확보했다.
2차 평가 지표 역시 일관된 결과를 나타냈다. 통증 평가지수(VAS), 무릎 기능성 지수(IKDC, KOOS) 등 모든 지표에서 p값 0.0001 미만의 개선을 보였으며, 약물과 직접적인 인과관계가 있는 중대한 이상반응은 발견되지 않았다. 상업화의 필수 요소인 장기 안전성을 확보함에 따라 향후 일본 현지 품목허가 심사 및 보험 약가 등재 과정에서 유리한 고지를 점하게 됐다.
메디포스트는 이번 임상 결과를 근거로 올 하반기 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 품목허가를 신청하고, 2027년 내 상업화에 나선다는 계획이다. 회사는 앞서 지난해 12월 일본 테이코쿠제약과 독점 판매권 계약을 맺고 선급금 약 800만달러를 수령한 바 있다. 향후 품목허가 승인 시 약 1000만달러의 추가 마일스톤과 원료·완제 공급에 따른 매출이 발생하게 된다.
일본 3상 성공은 기업의 재무적 불확실성을 낮추는 데도 기여할 전망이다. 메디포스트는 지난해 미국 임상 3상 자금 조달 등을 목적으로 2050억원 규모의 전환사채(CB)를 발행했다. 해당 CB는 미국 임상 3상 IND 승인 및 일본 허가 일정과 이자율 상향 조건이 연동됐다. 미국 IND가 이미 승인된 가운데, 이번 임상 성공으로 일본 허가 관련 리스크 역시 크게 완화됐다는 평가다.
물론 일본 임상 성공이 미국 시장 안착을 보장하는 것은 아니다. 52주간 HA 주사를 대조군으로 삼은 일본 임상과 달리, 미국 3상은 외과적 연골 절제술 환자를 대상으로 2년간 유효성과 안전성을 평가하는 등 환경과 설계가 다르기 때문이다. 미국 현지 임상에서 장기 지속 효과 검증은 여전히 과제로 남아 있다.
그럼에도 업계는 일본의 임상 결과가 미국 임상 3상에 대한 긍정적 선행 지표가 될 것으로 보고 있다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장(일본·미국법인 대표이사 겸임)은 "1차 및 2차 평가 변수 모두에서 일관된 결과가 도출됐고, 한국 임상에 이어 연골재생 효과가 재확인됐다"며 "카티스템이 구조적 개선을 동반한 글로벌 DMOAD로 진출하는 견고한 기반이 될 것"이라고 강조했다.
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