김건수 큐로셀 대표 “림카토 경쟁력은 결국 데이터…日시장 승산있다”

[이데일리 나은경 기자] 국내 첫 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘림카토’의 허가를 받아낸 큐로셀(372320)이 이제 상업화라는 본격적인 시험대에 오른다. 국내 개발 첫 CAR-T 치료제라는 상징성은 확보했지만 실제 시장 안착 여부는 급여·가격·생산·병원 침투력 등 복합 변수가 좌우할 것이라는 평가가 제기된다.

김건수 큐로셀 대표는 최근 이데일리 제약·바이오 프리미엄 콘텐츠 팜이데일리와 인터뷰에서 “CAR-T 치료 시장의 궁극적인 경쟁력은 결국 임상시험 결과에서 나온다”며 “림카토는 유효성과 안전성 측면에서 충분한 차별화를 확보했다고 본다”고 강조했다.

키메릭항원수용체(CAR)-T치료제 개발 전문 큐로셀의 김건수 대표이사 (사진=큐로셀)

◇“국산 첫 CAR-T 의미…환자 접근성 높이는 방향 기대”

림카토는 지난달 식품의약품안전처로부터 재발·불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 3차 치료제로 품목허가를 받았다. 이로써 림카토는 국내 기업이 자체 개발한 첫 CAR-T 치료제가 됐다.

다만 시장 환경은 녹록지 않다. 국내 DLBCL 3차 치료 환자군은 연간 약 600명 수준으로 제한적이기 때문이다. 이미 글로벌 빅파마 노바티스의 킴리아가 시장을 선점하고 있는데다 길리어드사이언스의 예스카타도 지난해 식약처 허가를 받았다.

특히 CAR-T 치료제는 1회 투약 비용이 수억원대에 달하는 초고가 치료제인 만큼 건강보험 급여 여부가 사실상 시장 규모를 결정짓는다. 제약업계에서는 림카토 역시 건강보험 급여 과정에서 위험분담계약(RSA) 적용 가능성이 높다고 보고 있다.

RSA란 고가 의약품에 대해 제약사가 일정 부분 재정 부담을 함께 분담하는 제도를 말한다. 앞서 킴리아 역시 RSA 방식으로 급여목록에 등재됐다. 킴리아에는 환급형·총액제한형·성과기반 환급 유형을 결합한 형태의 RSA가 적용됐다. 이는 치료 효과가 기대에 미치지 못하거나(성과기반형) 연간 처방 규모가 일정 수준을 초과할 경우(총액제한형) 혹은 약값 자체의 일정 비율을 사후환급하는 방식으로 제약사가 일부 비용을 건강보험 재정에 다시 돌려주는 구조를 뜻한다.

RSA는 환자의 치료 접근성을 높이고 건강보험 재정 부담을 분산할 수 있다는 점에서 장점이 있다. 하지만 신약개발사 입장에서는 실제 처방 규모가 늘어나더라도 일정 부분 수익을 다시 환급해야 하는 만큼 수익성이 낮아질 수 있다. 아울러 예상보다 빠른 처방 확대는 오히려 재정 부담으로 이어질 가능성도 있다는 점에서 부담 요인이 될 수도 있다.

김 대표는 “RSA는 CAR-T 영역에서 국내외적으로 폭넓게 적용되고 있다”며 “림카토 역시 이러한 가능성을 충분히 고려하며 급여 전략을 준비하고 있다”고 설명했다.

또 “림카토는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR, 특정 치료법에 있어서 부분 또는 완전 반응(관해)을 보인 환자의 비율로 종양 억제 효과를 나타내는 수치)과 완전관해율(CR, 검사상 암세포가 완전히 사라진 환자의 비율) 등 주요 지표에서 의미 있는 결과를 확보했다”며 “이를 토대로 임상적 가치와 건강보험 재정 측면을 균형 있게 고려한 논의가 가능할 것으로 기대한다”고 말했다.

국산 첫 CAR-T라는 점도 강조했다. 그는 “국내 기업이 개발한 첫 국산 CAR-T 치료제라는 의미가 큰 만큼 환자 접근성을 높일 수 있는 방향으로 논의가 이뤄지기를 기대하고 있다”고 말했다.



◇“출하승인·품질검사 변수 제한적…전체 프로세스 설계”

큐로셀이 내세우는 핵심 경쟁력 중 하나로 생산 속도가 꼽힌다. CAR-T는 환자 세포를 채취한 뒤 유전자 조작·배양 과정을 거쳐 다시 환자에게 투여한다. 환자 맞춤형으로 개별 생산되는 구조상 제조부터 투약까지 걸리는 기간(Turn-around Time, TAT)이 길다는 점이 대표적 한계로 여겨진다.

해외 생산 기반인 킴리아의 TAT는 최대 40일로 알려져 있다. 반면 큐로셀은 국내 생산 체계를 기반으로 최대 14~16일 내 투약이 가능하다고 설명해왔다.

다만 제약업계에서는 실제 상업화 단계에서 출하승인과 품질검사 과정이 예상보다 길어질 가능성을 지적한다. CAR-T 특성상 제조된 세포가 일정 기준을 충족하지 못하면 환자 투여 자체가 불가능하기 때문이다

김 대표는 “출하승인과 품질검사 과정은 CAR-T 상업화에서 가장 중요한 요소인 만큼 초기부터 중점적으로 준비해온 부분”이라고 설명했다.

그러면서 “국내 생산 CAR-T 사례가 아직 많지 않은 만큼 허가 과정에서 식약처와 시험 기준 및 출하 관련 사항들을 충분히 협의하며 기준을 구체화해왔다”며 “단순히 허가 획득에 그치지 않고 실제 상업 생산과 환자 투여까지 안정적으로 이어질 수 있도록 전체 프로세스를 설계했다”고 자신감을 표했다.

이어 “임상 생산 경험을 바탕으로 품질검사 항목별 소요 시간과 병목 가능성을 사전에 점검했고 시험법 검증과 운영 프로세스 최적화도 지속적으로 진행해왔다”며 “현재로서는 출하승인이나 품질검사 과정이 전체 TAT를 크게 지연시킬 가능성은 제한적이라고 판단하고 있다”고 덧붙였다.



◇“日도 결국 데이터 경쟁…2차 치료 확대 기대”

큐로셀은 국내 시장 안착과 함께 일본 진출도 추진하고 있다. 일본은 CAR-T 치료제에 대한 규제와 품질 기준이 엄격한 시장으로 꼽힌다.

그는 “일본 시장 진출 역시 현지 임상을 포함한 정식 허가 절차를 기반으로 추진할 계획”이라며 “현지 규제 기준에 부합하는 허가 전략과 임상 데이터 확보가 중요하다”고 설명했다.

다만 김 대표는 후발주자라는 한계보다 데이터 경쟁력을 더 중요하게 봤다. 그는 “CAR-T 시장에서 궁극적인 경쟁력을 결정하는 요소는 결국 임상 결과”라며 “실제 환자에서의 유효성과 안전성이 가장 중요한 영역”이라고 강조했다.

림카토는 앞선 임상 2상에서 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 각각 다른 임상에서 도출된 결과로 직접 비교에는 한계가 있지만 공개된 수치 기준으로는 킴리아(약 40%), 브레얀지(약 53%), 예스카타(약 54~58%) 대비 높다. 이 때문에 큐로셀은 완전관해율과 부작용 감소를 림카토의 주요 경쟁력으로 제시하고 있다.

김 대표는 “림카토는 현재 3차 치료 환경에서 의미 있는 치료 효과를 확인했으며 향후 더 앞선 치료 차수에서도 긍정적인 결과를 기대하고 있다”며 “후발주자이기는 하지만 유효성과 안전성 측면의 차별화를 기반으로 일본 시장에서도 충분히 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.