국내 첫 CAR-T 치료제 ‘림카토주’ 허가…3상 면제 정식 승인

• 국내 기업이 개발한 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 치료제가 처음으로 식품의약품안전처 정식 허가를 받았다.

  큐로셀은 CAR-T 치료제 ‘림카토주(안발캅타젠오토류셀)’가 29일 식약처로부터 첨단재생바이오법에 따른 제조판매 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 림카토주는 국내 개발 제42호 신약으로, 국내 기업이 개발한 CAR-T 치료제가 상용화 단계에 진입한 첫 사례다.

  
  

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  ▲ 이미지=큐로셀

  
  

  림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전자 조작해 암세포를 공격하도록 하는 개인 맞춤형 면역항암제다.

  이번 허가는 통상적인 신약 개발 절차와 달리 3상 임상시험 없이 이뤄졌다. 큐로셀은 당초 3상 조건부 허가를 신청했으나, 식약처는 해당 치료제가 3차 치료 옵션으로 사용되는 CAR-T 제제라는 점을 고려해 3상 임상을 면제하고 정식 허가를 결정했다. 다만 허가 이후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건이 부여됐다.

  허가 근거가 된 임상 2상 결과에서 림카토주는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률은 10%, 중증 신경독성(ICANS) 발생률은 5%로 보고됐다. 다만 해당 수치는 단일 임상 결과로, 기존 치료제와의 직접 비교는 제한적이다.

  림카토주에는 큐로셀이 개발한 ‘OVIS™(Overcome Immune Suppression)’ 기술이 적용됐다. 회사는 해당 기술이 종양 미세환경에서 면역억제 신호를 제어해 T세포 기능 저하를 줄이고 항암 효과 지속성을 높이는 데 목적이 있다고 설명했다.

  이번 허가는 식약처 신속심사 제도와 정부 연구개발 지원이 결합한 사례로도 해석된다. 림카토주는 보건복지부 연구개발사업과 국가신약개발사업단 지원을 통해 개발됐으며, 식약처의 ‘바이오챌린저 프로그램’, ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’ 등을 적용받았다.

  아울러 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상에 포함돼 향후 건강보험 급여 등재까지의 기간 단축도 기대된다. 다만 실제 급여 적용 여부와 시점은 향후 협상 과정에 따라 달라질 수 있다.

  이번 허가는 국내에서 CAR-T 치료제 개발과 허가 체계가 본격적으로 작동하기 시작한 사례로 평가된다. 다만 장기 안전성과 효과, 실제 임상 적용 범위 등은 추가 데이터를 통해 확인될 필요가 있다.

  
  

• 김정아 기자 [e-mail]

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