유한양행, 고셔병 신약 'YH35995' 美 FDA 희귀의약품 지정

유한양행이 차세대 희귀질환 치료제 시장 공략을 본격화한다.

유한양행(대표 조욱제)은 13일, 고셔병 치료제로 개발 중인 혁신 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 승인받았다고 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정(ODD)은 유망한 희귀질환 치료제의 신속한 상용화를 돕기 위한 지원 제도다. 이번 지정에 따라 유한양행은 허가 승인 시점부터 7년간 해당 시장 독점을 비롯해 FDA 심사 수수료(User Fee) 면제 및 임상 비용 세액 공제, 임상 설계 등 개발 전 과정에 대한 긴밀한 협의 등의 혜택을 누리게 된다.

유한양행 중앙연구소 전경.[사진=유한양행]

유한양행에 따르면, 고셔병은 체내 특정 효소 결핍으로 인해 발생하는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간과 비장이 커지거나 빈혈, 골격계 이상을 동반한다.

유한양행이 주목하는 시장은 특히 까다로운 '제3형 고셔병'이다. 일반적인 증상 외에 신경학적 증상이 나타나는 이 유형은 현재 승인된 치료제가 없어 의료계의 대표적인 미충족 수요(Unmet Needs) 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제해 원인 물질 생성을 낮추는 기질감소치료법(SRT) 기전의 경구용 약물이다. 전임상 단계에서 뇌 내 약물 전달 능력을 결정짓는 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 우수한 것으로 나타났다. 이를 통해 뇌 내 유해 물질을 강력하고 지속적으로 억제, 신경 증상 개선에 탁월한 효능을 보일 것으로 기대된다.

유한양행은 이미 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받아 건강인을 대상으로 한 첫 인체 임상(FIH)을 진행 중이다. 이번 FDA ODD 지정을 기점으로 글로벌 임상 및 허가 전략을 더욱 정교화한다는 방침이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "이번 지정은 YH35995의 잠재력과 제3형 고셔병 치료제의 필요성을 국제적으로 인정받은 결과다. 글로벌 규제 기관과의 긴밀한 협력을 통해 임상 속도를 높여 환자들에게 실질적인 대안을 제시하겠다"고 밝혔다.

업계에서는 유한양행이 이번 성과를 발판 삼아 항암 신약 '렉라자'에 이어 희귀질환 분야에서도 글로벌 블록버스터급 신약 파이프라인을 강화할 수 있을지 주목하고 있다.

[폴리뉴스 조자경 기자]