네이처셀, '조인트스템' 美 FDA BT 미팅 5월 확정…가속승인 분기점 '주목'

라정찬 네이처셀 회장이 지난달 26일 진행된 기업설명회에서 발표하고 있다. = 박진우 기자

[프라임경제] 네이처셀(007390)의 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템(JointStem®)'이 미국 식품의약국(FDA)과의 Breakthrough Therapy(BT) 미팅 일정을 확정하며 가속승인 논의에 본격적으로 나선다.

이번 미팅은 가속승인 가능성을 사전에 점검하고 FDA와 개발 방향에 대한 합의를 도출하는 절차로, 향후 미국 허가 전략의 방향을 가늠할 수 있는 계기가 될 전망이다.

네이처셀은 조인트스템과 관련한 FDA BT 미팅을 내달 21일 화상회의 방식으로 진행할 예정이라고 9일 밝혔다. 

회사는 이달 20일 가속승인 전략, 임상 결과, 리얼월드데이터(RWD), 질환 부담 분석 등을 포함한 브리프 패키지를 제출할 계획이다.

◆ 조인트스템, 임상적 유의성·지속효과 기반 차별화

조인트스템은 자가지방유래 줄기세포를 활용한 퇴행성관절염 치료제로, 통증 완화뿐 아니라 질환 진행 자체에 영향을 미칠 가능성을 핵심 경쟁력으로 내세우고 있다.

기존 치료가 증상 완화 중심인 것과 달리 구조적 개선을 목표로 하는 접근이라는 점에서 차별화된 전략으로 평가된다. 

특히 조인트스템은 임상시험에서 통계적 유의성과 함께 환자 체감 개선을 의미하는 임상적 유의성(MCID)을 동시에 충족한 것으로 보고됐다.

국내 임상3상에서는 통증(VAS)과 관절기능(WOMAC) 지표 모두에서 대조군 대비 유의미한 개선 효과가 확인됐으며, 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 환자 비율도 높은 수준을 기록했다.

조인트스템의 총 4건의 임상시험에서 6개월 기준 통증은 약 45~56% 감소, 관절 기능은 약 39~55% 개선되는 등 일관된 결과가 나타났으며, 환자의 약 60% 이상이 의미 있는 개선을 경험한 것으로 분석된다.

또한 단회 투여 이후에도 1~3년 이상 효과가 유지되는 장기 지속성이 확인되며, 단기 증상 완화를 넘어 질환 진행에 영향을 미칠 가능성도 관찰되고 있다.

◆ FDA 미팅 이후 임상 3상·가속승인 일정 '본격화'

네이처셀은 이번 미팅에서 △임상적 재현성과 통계적 유의성 △치료 효과의 지속성 △질병수정치료 가능성 △리얼월드데이터 기반 근거 △미충족 의료 수요 등을 중심으로 가속승인 타당성을 설명할 계획이다.

이번 BT 미팅은 네이처셀의 중장기 글로벌 전략과도 맞물려 있다. 

회사는 지난달 26일 기업설명회를 통해 가속승인과 임상 3상 전략을 병행하는 이원화 개발 구조를 통해 조인트스템의 미국 상업화를 오는 2027년까지 달성한다는 목표를 제시한 바 있다.

구체적으로 5월 BT 미팅 이후 6월 미국 임상 3상 신청, 가속승인 경로가 구체화될 경우 8~9월 승인 신청을 거쳐 2027년 최종 허가를 추진한다는 계획이다.

조인트스템은 이미 FDA 혁신치료제(BT) 지정에 이어 재생의료 첨단치료제(RMAT) 관련 미팅과 임상 종료 미팅을 통해 개발 방향 협의를 진행해 왔다. 

이를 통해 단일 임상 기반 개발 전략이 가능해지며, 개발 기간 단축과 비용 효율화 측면에서도 유리한 구조를 확보했다는 설명이다.

이번 BT 미팅을 기점으로 가속승인 적용 가능성과 임상 전략의 윤곽이 보다 구체화될 것으로 예상되면서, 향후 개발 일정과 허가 경로 설정에도 영향을 미칠 것으로 보인다.