올릭스, 비만 치료제 영장류 실험서 '지방조직 84% 억제'…"대형 기술이전 가속화"

"업계 최초 안구 듀얼 타겟 데이터 확보까지…원형 탈모 치료제 프로그램 개발도 순항"

ⓒ 올릭스

[프라임경제] RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스(226950)는 금일 자사 유튜브 채널에 공개한 '2026 온라인 IR'을 통해 자사의 siRNA 플랫폼 리브랜딩과 '올릭스 2.0' 로드맵을 본격 추진하며, 간 외 조직(지방조직·CNS) 타깃 RNAi 플랫폼의 연구개발 성과와 사업개발 현황을 공개했다. 

이번 IR 콘텐츠에는 이동기 대표이사를 비롯해 사업개발(BD)·연구소·재무 등 주요 임원들이 직접 참여해 각 총괄 담당 분야를 상세히 발표하며 투자자 소통을 강화했다.

◆ siRNA 플랫폼 'OASIS'로 리브랜딩… 확장형 RNAi 시스템으로 진화

올릭스는 기존 cp-asiRNA(자가전달 비대칭 siRNA) 플랫폼을 'OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System)'로 리브랜딩했다.

올릭스 이동기 대표이사는 "이번 리브랜딩은 단순한 명칭 변경이 아닌, siRNA 기술의 진화 방향에 맞춘 전략적 전환"이라며 "siRNA 산업은 그동안 제한된 영역에서 기술적 리스크를 검증하며 기반을 다져왔으며, 이제는 검증된 기술을 바탕으로 다양한 질환과 전달 기술로 응용 범위가 빠르게 확장되는 단계에 진입했다"고 말했다.

이어 "이러한 변화 속에서 단일 기술을 넘어, 다양한 기술과 전달 전략을 통합한 확장 가능한 siRNA 개발 시스템 구축이 중요하다고 판단했다"고 전했다.

'OASIS'라는 명칭에는 사막 속에서 생명수를 제공하는 오아시스처럼, 환자들에게 새로운 치료 가능성과 희망을 제공하겠다는 의지가 담겨 있으며, 이는 올릭스의 치료 가치와 기업 아이덴티티를 상징적으로 보여준다. 

올릭스는 'OASIS' 플랫폼을 기반으로 siRNA 기술의 적용 영역을 빠르게 확대하고, 차세대 RNAi 치료제 개발을 가속화할 계획이다.

◆ OLX501A, 영장류 데이터 첫 공개… 2027년 IND 목표

올릭스는 ALK7 타깃 비만 치료제 OLX501A 프로그램의 영장류 데이터를 최초로 공개했다.

원숭이 모델에서 초기 물질을 3mg/kg 용량으로 단회 투여한 결과, 2주 시점에서 지방조직 내 ALK7 mRNA가 최대 84% 감소했다. 4주 시점에서도 약 70% 수준의 억제가 유지되는 것으로 확인됐다. 

박준현 올릭스 연구소장은 "최적화 전 초기 물질임에도 불구하고 경쟁 약물과 대등한 수준의 효능을 보였다는 점에서 의미가 크다"고 전했다.

현재 해당 분야에서는 글로벌 경쟁사 애로우헤드(Arrowhead)가 가장 앞선 개발 단계에 있으나 아직 초기 임상 단계에 머물러 있으며, 내재화 전략을 선언한 바 있다. 올릭스는 이를 기반으로 사업개발(BD) 측면에서 충분한 기회가 존재한다고 판단하고 있다. 

또한 글로벌 경쟁사는 매우 소수이며 개발 단계 역시 전임상 단계에 있는 만큼, 향후 개발 속도와 데이터 확보가 경쟁력을 좌우할 핵심 요소로 보고 있다.

박준현 상무는 "올릭스는 글로벌 파트너와의 조기 협력을 통해 개발을 가속화하고, 계열 내 최고(best-in-class) 잠재력을 갖춘 프로그램으로 발전시키는 것을 목표"로 한다고 강조했다.

올릭스 관계자는 "글로벌 경쟁사인 애로우헤드의 ALK7 프로그램 임상 데이터를 바탕으로 '타깃 검증'이 이뤄졌다는 점에서 ALK7 경로 전반의 개발 성공 가능성을 뒷받침하며, 초고성장 중인 비만 시장 공략을 위한 대형 기술이전 가속화의 핵심 기반으로 작용할 것으로 기대된다"고 강조했다.

최근 구축된 최적화 플랫폼을 통해 OLX501A의 효능은 더욱 향상됐다. 지질 변형 구조와 결합 위치를 지속적으로 개선한 결과, 저용량 단회 투여 조건에서도 최적화 물질이 초기 물질 대비 우수한 효과를 나타냈다. 

비만 마우스 모델에서는 최적화 플랫폼을 통해 체중 감소와 체성분이 큰 폭으로 개선되는 것을 확인했다.

올릭스 관계자는 "내부적으로 해당 물질이 애로우헤드 대비 동등 이상, 나아가 best-in-class 수준까지 도달 가능할 것으로 평가하고 있으며, 이를 기반으로 2027년 IND 진입을 목표로 개발을 진행하고 있다"고 말했다.

아울러 "ALK7 프로그램의 희소성과 축적된 연구 데이터의 경쟁력, 그리고 글로벌 수요를 종합적으로 고려할 때, 조기 기술이전 가능성 또한 충분히 기대하고 있다"고 덧붙였다.

◆ 듀얼 타깃 플랫폼 구축… 안과 및 간 질환으로 확장

올릭스는 안구 조직에서 적용 가능한 듀얼 타깃 siRNA 플랫폼을 구축했다. 안과 질환은 염증, 혈관신생, 신경 퇴행 등 다양한 기전이 동시에 작용하는 다인자 질환이기 때문에, 복수 타깃을 동시에 조절하는 전략이 중요하다.

해당 플랫폼은 유리체 내 단회 투여 후 7일 시점에서 두 타깃 모두 의미 있는 발현 감소를 보였으며, 개별 siRNA 병용 대비 더 우수한 발현억제(knockdown) 효과를 나타냈다.

특히, 업계 최초로 안구 조직에서 듀얼 타깃 억제 데이터 확보에 성공했으며, 한 번의 주사로 두 개 타깃을 동시에 조절할 수 있어 환자 편의성과 치료 효과 측면에서 강점을 가진다.

아울러 현재 일부 파트너사로부터 안과 질환 대상 듀얼 타깃 구조 설계 요청을 받아, 적용 가능한 타깃에 대한 전임상 단계 협의를 진행 중이며, 향후 사업개발(BD) 기회로 이어질 가능성이 기대된다.

간 질환 영역에서도 듀얼 타깃 전략이 확장되고 있다. 올릭스의 GalNAc 기반 플랫폼은 하나의 siRNA 분자로 간세포 내 두 유전자를 동시에, 그리고 균일하게 억제할 수 있으며, 병용 대비 변동성을 낮추고 CMC 효율을 높이는 장점을 가진다.

파트너 요청에 기반한 비공개 대사질환 타깃 조합 연구에서는 mRNA 및 단백질 수준 모두에서 단독 대비 동등 이상의 발현억제를 확인했다. 

박준현 연구소장은 "혈중 및 간 내 중성지방(TG) 감소에서 탁월한 효과를 보였다"고 짚었다.

◆ CNS 및 원형 탈모 등 신규 적응증 확장

올릭스는 신규 적응증 확대 전략도 함께 추진 중이다.

CNS 영역에서는 척수강 투여(IT)와 TfR 기반 BBB 셔틀을 결합한 투트랙 전략을 통해 플랫폼과 개별 프로그램을 동시에 확보하는 구조를 구축하고 있다. 

CNS 분야는 초기 플랫폼 기술만으로도 글로벌 파트너링이 활발한 영역으로, 조기 PoC 확보 시 사업화 가능성이 높은 분야다. 

지난달 올릭스는 프랑스 Vect-Horus와 CNS 특화 연구 협업을 체결했으며, 스웨덴 Key2Brain과는 CNS 타깃 siRNA 적용을 위한 TfR 셔틀 옵션 계약을 체결하는 등 글로벌 파트너십을 통해 관련 연구개발을 확대하고 있다.

또한 최초로 공개된 신규 적응증 분야인 자가면역 질환 영역에서는 원형 탈모 치료제 프로그램 개발을 진행 중으로, 빅파마 및 피부과 전문 기업의 수요를 충족할 수 있는 파이프라인으로 기대를 모으고 있다.

◆ "플랫폼 확장 기반 글로벌 딜 가속화"

올릭스 관계자는 "기존 안과·피부 및 간 조직 중심 플랫폼을 넘어 간 외 조직까지 확장 가능한 기술 체계를 구축하고, 이를 통해 연구개발 성과와 사업개발 역량을 동시에 입증했다"고 언급했다.

마지막으로 "글로벌 파트너십을 통해 검증된 플랫폼 경쟁력을 기반으로 지방조직, CNS, 듀얼 타깃 등으로 빠르게 적용 범위를 확대하며, 대형 딜을 포함한 지속적인 딜 플로우 창출을 가속화할 것"이라며 "플랫폼 기반 RNAi 기업으로서 글로벌 시장에서의 경쟁 우위를 확고히 해 나가겠다"고 강조했다.