셀비온·큐라클, 임상 성과에 사업화 기대 점화[바이오맥짚기]

[이데일리 김지완 기자] 29일 국내 제약·바이오 업계는 임상 성과와 기술 협업, 인허가 모멘텀이 맞물리며 기업가치 재평가 기대가 동시에 분출했다.

29일 제약바이오 업종 지수. (자료=KG제로인 엠피닥터)

큐라클은 신장질환 치료제 CU01이 임상 2b상 성공과 용도특허 출원을 계기로 기술이전 기대감을 키우고 있다. 셀비온은 전립선암 방사성의약품(RPT)의 조건부 허가 신청과 임상 2상 성과를 바탕으로 조기 상용화와 기술수출 기대가 동시에 부각되고 있다.

엔젠바이오는 LG AI연구원과의 협업을 통해 병리 AI 기반 ‘1분 진단’ 상용화에 나서며 AI 의료데이터 기업으로의 전환을 본격화했다. 세 회사 모두 각기 다른 방식이지만, 임상·특허·기술 제휴라는 명확한 사업화 모멘텀을 확보했다는 공통점을 갖는다. 단순 연구개발 단계 기업을 넘어 실질적인 가치 창출 국면에 진입했다는 평가도 나온다.



◇큐라클, CU01 기술이전 기대감 ‘솔솔’



큐라클(365270)의 신장질환 치료제 후보물질 ‘CU01’을 둘러싼 기대감이 빠르게 확산되고 있다. 임상 2b상에서 유효성과 안전성을 입증한 데 이어 신규 용도특허까지 출원하면서 CU01이 단순한 개발 단계 후보물질을 넘어 본격적인 사업화 국면에 진입했다는 평가가 나온다.

이날 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 큐라클은 직전 거래일보다 9.34%(830원) 오른 9720원에 거래를 마쳤다.

큐라클은 지난 20일 CU01은 국내 24개 병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행한 임상 2b상에서 1차 평가지표인 uACR 개선과 함께 eGFR 유지 경향을 확인하며 유효성과 안전성을 입증했다고 발표했다. 이어 회사는 지난 27일 이 데이터를 토대로 가출원에 이어 용도특허 출원을 완료했다. 특허가 등록될 경우 CU01은 당뇨병성 신증 치료 영역에서 향후 20년간 글로벌 독점 권리를 확보하게 된다.

당뇨병성 신증은 당뇨병의 대표적 합병증 가운데 하나로 말기 신부전으로 진행되면 투석이나 신장이식이 불가피한 중증 질환이다. 고령화와 당뇨병 유병률 증가로 환자 수와 치료제 시장 모두 빠르게 성장하고 있다. 특히 국내는 성인 당뇨병 유병률이 글로벌 평균보다 높은 수준으로 시장 잠재력이 크다는 평가가 제기된다.

CU01은 디메틸푸마르산염(DMF)을 주성분으로 하는 경구용 치료제로, Nrf2 활성화와 TGF-β 신호 억제 기전을 통해 항염증·항산화·항섬유화 효과를 나타낸다. DMF는 건선과 다발성 경화증 치료제로 장기간 사용되며 안전성과 효능이 검증된 성분으로 큐라클은 이를 기반으로 신장질환 치료 영역으로 적응증을 확장하고 있다.

CU01의 임상 성과와 특허 전략이 가시화되면서 기술이전 기대감도 커지고 있다.

큐라클 관계자는 “임상 2b상에서 효능과 안전성을 입증하면서 신장질환 신약으로서 상용화 가능성을 더욱 높였을 뿐만 아니라 이번 용도특허 출원으로 CU01이 가진 기존 특허에 더해 해당 치료 용도로 독점적으로 사용할 수 있는 권리가 추가되면서 사업적 가치도 더욱 커졌다”라고 설명했다.

이어 “이번 특허가 국내 시장은 물론 글로벌 기술이전 협상에서도 중요한 모멘텀이 될 것”이라며 “이를 바탕으로 CU01 사업화를 본격적으로 추진해 나갈 것”이라고 말했다.

CU01은 Mrf2를 활성화하고 TGF-β 신호를 억제하는 이중기전이다. (제공=큐라클)

◇셀비온, 노바티스 플루빅토 넘어 조건부 허가 ‘가시권’



셀비온(308430)의 전립선암 방사성의약품(RPT)을 둘러싼 기대감이 빠르게 달아오르고 있다. 조건부 허가 신청에 따른 조기 상용화 가능성과 함께, 임상 2상 성과를 바탕으로 한 기술이전 기대감까지 겹치면서 시장의 시선이 동시에 쏠리고 있다.

이날 셀비온 주가는 전날보다 7.35%(1800원) 오른 2만6300원으로 장을 마감했다.

셀비온은 지난달 12일 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 치료제에 대한 임상 2상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다. 회사는 이를 근거로 같은달 30일 식품의약품안전처(식약처)에 품목 조건부 허가 신청을 완료했다. 이번 조건부 허가는 희귀·난치성 질환 치료제에 대해 임상 2상 결과만으로 시판을 허용하는 절차다.

임상 2상에서는 객관적 반응률(ORR) 약 35.9%가 확인돼 글로벌 시장을 주도하는 경쟁 RPT 치료제 대비 우수한 효능이 입증됐다. 회사는 상반기 내 조건부 허가를 받고, 하반기 국내 시판허가 및 환자 공급을 목표로 하고 있다.

셀비온은 또한 MSD(머크)의 면역항암제 ‘키트루다’와의 병용 요법 임상도 진행 중에 있다.

셀비온 관계자는 "희귀질환 치료제의 한계인 수익성 문제를 극복하기 위해 적응증 확장과 기술수출(L/O)을 핵심 전략으로 추진하고 있다"며 "우선 이번 임상 2상 데이터를 기반으로 글로벌 제약·바이오사와 기술이전 논의를 구체화할 계획"이라고 밝혔다. 이어 "말기 전립선암 환자에 대한 임상을 성공한 177Lu-포큐보타이드의 기술수출 가치를 업계에서는 1조원 이상으로 추정하고 있다"고 덧붙였다.

임상에서 노바티스 플루빅토보다 효능, 부작용에서 우위의 데이터를 보인 셀비온의 포큐보타이드는 가격 경쟁력도 한 발 앞서 있다.

박재민 셀비온 부사장은 "포큐보타이드의 1회 치료 비용을 2700만원으로 책정했다"면서 "플루빅토의 국내 시판가는 3500만원"이라고 비교했다.

(사진=셀비온)

◇엔젠바이오, LG AI 손잡고 1분 진단 시대 연다



엔젠바이오(354200)가 LG AI연구원과의 협업 소식 훈풍이 계속되고 있다. 이날 엔젠바이오는 전일 대비 11.41% 오른 2245원의 종가를 기록했다.

엔젠바이오는 지난 20일 LG AI연구원의 정밀의료 인공지능 모델 ‘엑사원 패스(EXAONE Path) 2.0’에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 회사 측은 해당 계약을 두고 ‘AI 의료데이터 기업’으로의 전환을 본격화하는 핵심 전략의 일환이라고 설명했다.

이번 협약에 따라 엔젠바이오는 자사 플랫폼에 EGFR(상피세포성장인자수용체) 변이 예측 AI 모델을 도입한다. 엑사원 패스 2.0은 병리 조직 이미지를 기반으로 비소세포폐암 환자의 EGFR 변이 여부를 분석하는 기술로, 기존에 약 2주가 소요되던 유전자 검사 과정을 1분 이내로 단축할 수 있는 것이 강점이다.

회사 측은 이 기술을 활용하면 조직 검사만으로도 주요 바이오마커 정보를 빠르게 확보할 수 있어 진단 효율성과 의료 접근성이 크게 개선될 것으로 기대하고 있다.

엔젠바이오는 해당 EGFR 모델의 상용화를 목표로 서울아산병원과 함께 임상 검증 절차에 착수할 예정이다. 이후 식품의약품안전처로부터 디지털 의료기기(SaMD) 인허가를 획득하면, 서울아산병원에서 운영 중인 차세대 유전체 정보 관리 시스템 ‘엔글리스(NGLIS)’와 국내 30여 개 대형 병원에서 사용 중인 NGS 분석 소프트웨어 ‘엔가스(NGAS)’ 등 자사 플랫폼에 순차적으로 적용할 계획이다.

김민식 엔젠바이오 대표이사는 "글로벌 톱티어 수준의 '엑사원 패스 2.0'을 자사의 핵심 플랫폼에 도입하게 된 것은 엔젠바이오 데이터 전략에 중요한 전환점이 됐다"며 "단순 NGS 솔루션 기업을 넘어 멀티모달 데이터를 기반으로 새로운 의료 가치를 창출하는 'AI 의료데이터 기업'으로 도약하겠다"고 전했다.