TG-C와 카티라이프의 경우 이미 실제 임상 현장에서 효과와 안전성을 입증한 만큼 FDA 품목허가는 사실상 확정적이라는 평가가 나온다. 이에 이들은 단순 품목허가 뿐 아니라 그 이상인 근원 치료제(DMOAD) 등극으로 기존 치료제를 뛰어넘는 게임체인저를 노리고 있다.
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◇K골관절염 치료제 FDA 허가는 시간 문제
27일 업계에 따르면 이달 초 미국 바이오텍 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)가 FDA에 신약 후보물질 ‘로어시비빈트’의 허가를 신청했다.
로어시비빈트의 품목허가 신청이 더 주목 받는 이유는 로어시비빈트가 골관절의 구조적 변화, 기능 지표, 장기 추적 데이터를 모두 정리해 질병 진행을 늦출 가능성을 언급한 첫 사례이기 때문으로 분석된다.
로어시비빈트의 FDA 품목허가 신청에 따라 국내 제약바이오 기업의 골관절염 치료제 FDA 허가에 대한 기대도 더욱 커지고 있다. 코오롱티슈진에 따르면 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’의 미국 임상 3상 톱라인 결과가 올해 7월에 나온다.
TG-C 미국 임상 3상은 2024년 7월 총 1066명의 환자에게 투약이 완료됐다. 추적 관찰 기간이 1년을 넘어서면서 막바지 데이터 정리 작업 중인 것으로 전해진다.
미국 임상 3상은 주평가지표로 골관절염 증상평가지수(WOMAC)와 통증평가지수(VAS)를 설정했다. 코오롱티슈진은 올해 하반기 톱라인 데이터 이후 내년 초 FDA에 품목허가를 신청한다는 계획이다.
바이오솔루션의 자가 연골세포 치료제 카티라이프는 미국 임상 2상까지 완료됐다. 바이오솔루션은 올해 카티라이프의 미국 임상 3상에 드라이브를 걸고 있다. 카티라이프는 구슬 형태의 초자연골 조직으로 만든 치료제로 환자 늑연골 조직에서 분리한 연골 세포를 약 6주 정도 배양했다.
바이오솔루션은 올해 미국 임상 3상을 위해 여러 전략을 검토하고 있다. 먼저 기술수출을 통한 미국 임상 3상 진입을 준비 중인데 이미 몇몇 업체와 심도 깊은 논의가 이뤄지고 있는 것으로 알려진다. 경우에 따라서는 전략적 투자자 유치를 통해 자체적으로 개발하는 방안도 고려하고 있다.
바이오업계에서는 TG-C와 카티라이프의 FDA 허가가 사실상 시간 문제인 것으로 분석하고 있다. 이미 두 치료제 모두 오랜 기간 실제 임상 현장에서 환자들에게 사용되면서 치료 효과과 장기 안전성 데이터까지 확보돼 있기 때문으로 풀이된다.
TG-C의 경우 국내에서 2017년 품목허가를 획득했다. 이후 2019년 주요 성분이 허가 받은 성분과 다르다는 것이 확인되면서 품목허가 취소가 이뤄졌지만 이는 단순 허가 관련 문제였을 뿐 효과에 대해서는 이미 검증이 완료됐다.
장기 추적 데이터도 준비돼 있다. 2025년 국제골관절염학회(OARSI)에서 공개된 TG-C 투여 15년 장기 추적 결과에서 33명의 환자 중 26명(79%)이 인공 관절 수술(TKA)을 받지 않고 있다는 것이 확인됐다. 직접적인 인과 관계는 확인하기 어렵다. 하지만 TG-C를 통해 통증 감소 및 연골 재생 효과가 유지되고 있다는 것으로 추정이 가능하다. 또 추적 기간 동안 TG-C와 연관된 단 한 차례의 종양 발생사례도 확인되지 않은 것으로 나타났다.
코오롱티슈진 관계자는 “내년 1분기 미국 FDA 최종 품목허가 신청을 예상하고 있다”며 “지금까지의 임상에서 확인된 TG-C의 기술력과 사업성을 바탕으로 남은 절차를 성공적으로 마무리해 전 세계 골관절염 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공하겠다”고 밝혔다.
바이오솔루션 카티라이프 역시 임상 2상 데이터만으로 2019년 식품의약품안전처로부터 조건부 허가를 획득했으며 이미 실제 의료 현장에서는 7년 이상 사용됐다. 이후 바이오솔루션은 임상 3상까지 거치면서 구체적인 효과를 입증했다. 카티라이프 48주 이상반응(AE)은 대조군과 큰 차이가 없었다. 치료 관련 이상반응에서도 후유증 없이 회복된 것으로 알려진다.
◇다음 스텝은 근원치료제 타이틀 확보
이처럼 코오롱티슈진과 바이오솔루션 골관절염 치료제의 FDA 허가는 무난하게 이뤄질 것으로 전망되면서 이들은 근원치료제(DMOAD) 타이틀 확보도 기대하고 있다.
DMOAD는 학술적인 단어로 FDA에서는 공식적으로 명시하거나 언급하지는 않는다. FDA는 골관절염 근원 치료제 기준을 제시하고 있는데 통증이나 기능적 개선이 활막 염증이나 무릎사이 간극 등 구조적 개선과 상관관계가 있다는 것을 입증해야 한다. 결과적으로 DMOAD가 되기 위해서는 통증 감소, 기능 개선, 구조 개선의 3박자를 모두 갖춰야 하는 셈이다.
바이오업계에서는 로어시비빈트 역시 DMOAD의 기준은 충족하지 못하고 있는 것으로 보고 있다. 코오롱티슈진은 TG-C가 임상 3상을 통해 통증 완화와 기능 개선 뿐 아니라 구조적 개선 효과까지 입증할 것으로 자신하고 있다.
실제 미국 골관절염 환자 중 TG-C를 투여할만한 대상이 되는 환자들 595명을 따로 선정해 분석한 결과, 이 중 15.5%의 환자들이 골관절염 발병 이후 평균 5.1년만에 무릎인공관절 수술을 받았다. 그러나 TG-C 임상 3상 참여 환자 중 무릎인공관절 수술을 받은 환자의 비중은 7.0%에 불과했다. 수술을 받은 환자들도 발병 이후 수술시기까지의 기간이 5년 7개월로 늘어난 것으로 확인됐다.
코오롱티슈진은 이를 근거로 TG-C가 골관절염의 구조적 악화를 억제하고 질병의 진행을 늦추는 효과를 가진 만큼 세계 최초의 DMOAD가 될 것으로 기대하고 있다.
바이오솔루션은 카티라이프의 후속 파이프라인을 통해 DMOAD 타이틀 획득을 노린다. 카티라이프의 경우 수술이 동반되기 때문에 DMOAD로 분류되기 어렵다. 이에 주사 방식으로 개발 중인 스페로큐어를 DMOAD 후보로 낙점했다.
스페로큐어란 연골화 3차원 스페로이드 기반 차세대 세포기반 연골 관절 재생치료제를 말한다. 기존 2차원(2D) 연골세포 대비 항염·항이화(anti-catabolic)·동화(anabolic)·항혈관신생 인자가 월등히 높게 유지되는 것이 핵심 강점이다.
바이오솔루션은 지난해 11월 식품의약품안전처에 스페로큐어 임상 1·2상 시험계획을 제출했다. 이에 올해부터 본격적인 연구개발이 시작될 것으로 예상된다.
바이오솔루션 관계자는 “스페로큐어는 무릎 연골 환경 개선 효과에 더해 실질적인 조직 재생까지 이뤄내는 진화된 형태의 치료제”라며 “카티라이프, 카티로이드에 이어 스페로큐어까지 더해 연골 치료 관련 전주기 맞춤형 라인업을 구축할 것”이라고 말했다.
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