글로벌 제약사 일라이 릴리가 유전성 난청 치료제 개발을 위해 추가적인 유전자 편집 기술을 도입했다. 알츠하이머와 비만에 이어 희귀·유전질환 포트폴리오를 강화하며 중장기 성장 동력 확보에 나선 것으로 보인다.
뉴시스 보도에 따르면, 29일 관련 업계에 따르면 일라이 릴리는 독일 유전자 치료제 개발기업 심리스 테라퓨틱스와 지난 28일(현지 시간) 청력 소실 적응증을 타겟으로 하는 프로그래밍 가능한 재조합효소 기반 치료제 개발·상용화 연구 협력 및 라이선스 계약을 체결했다.
이번 계약은 개발 및 상업적 마일스톤 달성에 따른 금액을 포함해 최대 11억2000만 달러(약 1조6000억원) 규모이다.
심리스는 청력 소실과 관련된 특정 유전자의 돌연변이를 정밀 교정하도록 설계되고 프로그래밍된 특이적 재조합효소를 개발할 예정이다. 이는 세포의 자연적인 DNA 복구 경로와 무관하게 작동한다.
릴리는 프로그래밍된 재조합효소에 대한 독점적 라이선스를 받아 전임상 및 임상 약물 개발과 상용화를 추진한다.
심리스 테라퓨틱스의 CEO인 앨버트 시모어는 "릴리는 유전 질환에 대한 새로운 치료 접근 방식을 발전시키는 데 투자하고 있다"며 "번 협력은 당사의 유전자 편집 플랫폼과 광범위한 질병 조절 잠재력이 입증된 결과"라고 말했다.
업계에서는 이번 릴리의 결정을 유전성 난청 질환의 구조적 특성을 반영한 전략의 연장선으로 보고 있다.
최근 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 릴리 최고경영자(CEO)가 유전자치료제의 대표적 사례로 유전성 난청을 언급한 점 역시, 난청 치료제 시장 선점에 대한 릴리의 강한 의지를 재확인시켰다는 평가다.
유전성 난청은 현재까지 100개 이상의 원인 유전자가 확인된 대표적인 고이질성 질환군이다. 유전자별 변이 유형과 발병 기전이 서로 달라 단일 유전자나 단일 치료 기술로 접근하기 어렵다는 점이 난청 치료제 개발의 가장 큰 난제로 꼽힌다.
릴리는 이러한 질환 특성을 고려해 리보핵산(RNA) 기반 교정, DNA 편집, 유전자 보충 등 서로 다른 치료 기술을 병렬적으로 확보하는 멀티 플랫폼 전략을 취하고 있다.
릴리는 지난해 5월 국내 RNA 기반 유전자 치료제 개발기업 알지노믹스와 최대 1조9000억원 규모로 기술이전 거래를 한 바 있다.
이는 유전성 난청질환에 대한 RNA 편집 치료제 개발에 초점을 맞춘 계약으로, 알지노믹스는 초기 연구개발을 수행하고 릴리는 후속 개발 및 상업화를 담당한다.
알지노믹스의 TSR(Trans-Splicing Ribozyme) 기술은 DNA를 직접 편집하지 않고 RNA 단계에서 유전 정보를 조절하는 방식으로, 안전성과 조절성이 중요한 유전자군에서 강점을 지닌 기술로 평가된다.
알지노믹스 관계자는 "TSR은 특정 변이 유형과 임상적 요구가 높은 영역, 특히 유전자의 정교한 교정이나 정상 유전자의 발현량에 민감한 타깃에서 최적의 치료 대안이 될 수 있는 플랫폼"이라며 "릴리는 유전자별 특성에 따라 가장 적합한 치료 기술을 선택하는 전략을 일관되게 유지하고 있다"고 설명했다.
이어 "이번 추가 기술 도입 역시 기존 협력 관계를 대체하기 위한 결정이 아니라, TSR로 접근하지 않는 환자군까지 치료 범위를 확장하기 위한 전략적 선택"이라고 덧붙였다.
업계에서는 릴리가 유전성 난청 분야에 지속적으로 투자하고 있다는 점 자체가 해당 시장의 성장성과 미충족 의료 수요를 재확인해 주는 신호라는 분석도 나온다.
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