릴리, 알츠하이머·비만 다음은 난청…차세대 모달리티로 ‘RNA·유전자편집' 낙점

[이데일리 임정요 기자] 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)가 유전성 난청 치료제 개발을 위해 추가적인 유전자 편집 기술을 도입하면서, 기존 협력사인 알지노믹스(476830)와의 기술 협력 관계에도 시장의 관심이 이어지고 있다.

(사진=알지노믹스)

지난 28일 일라이 릴리는 독일의 재조합효소(programmable recombinases) 기반 유전자치료제 개발사 심리스 테라퓨틱스(Seamless Therapeutics) 사와 연구협력 및 라이선스 계약을 체결하며 유전성 난청 치료 파이프라인을 강화한다고 발표했다.

업계에서는 이번 결정이 유전성 난청 질환의 구조적 특성을 반영한 전략의 연장선으로 보고 있다. 최근 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 릴리 최고경영자(CEO)가 유전자치료제의 대표적 사례로 유전성 난청을 언급한 점 역시, 난청 치료제 시장 선점에 대한 릴리의 강한 의지를 재확인시켰다는 평가다.

유전성 난청은 현재까지 100개 이상의 원인 유전자가 확인된 대표적인 고이질성 질환군이다. 유전자별 변이 유형과 발병 기전이 서로 달라 단일 유전자나 단일 치료 기술로 접근하기 어렵다는 점이 난청 치료제 개발의 가장 큰 난제로 꼽힌다.

릴리는 이러한 질환 특성을 고려해 RNA 기반 교정, DNA 편집, 유전자 보충 등 서로 다른 치료 기술을 병렬적으로 확보하는 멀티 플랫폼 전략을 취하고 있다. 이 가운데 알지노믹스의 TSR(Trans-Splicing Ribozyme) 기술은 DNA를 직접 편집하지 않고 RNA 단계에서 유전 정보를 조절하는 방식으로, 안전성과 조절성이 중요한 유전자군에서 강점을 지닌 기술로 평가된다.

알지노믹스 관계자는 "TSR은 특정 변이 유형과 임상적 요구가 높은 영역, 특히 유전자의 정교한 교정이나 정상 유전자의 발현량에 민감한 타깃에서 최적의 치료 대안이 될 수 있는 플랫폼"이라며 "릴리는 유전자별 특성에 따라 가장 적합한 치료 기술을 선택하는 전략을 일관되게 유지하고 있다"고 설명했다.

이어 “이번 추가 기술 도입 역시 기존 협력 관계를 대체하기 위한 결정이 아니라, TSR로 접근하지 않는 환자군까지 치료 범위를 확장하기 위한 전략적 선택”이라고 덧붙였다.

업계에서는 릴리가 유전성 난청 분야에 지속적으로 투자하고 있다는 점 자체가 해당 시장의 성장성과 미충족 의료 수요(unmet medical needs)를 재확인해 주는 신호라는 분석도 나온다. 나아가 릴리의 핵심 추진 테마로 ‘알츠하이머’와 ‘비만’에 이어 ‘유전성 난청’이 추가된 것 아니냐는 평가도 제기되고 있다.