세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스 병(CMT) 치료 후보물질 'EN001'에 대해 유럽 의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.
뉴시스 보도에 따르면, 이번 유럽 희귀의약품 지정 신청은 희귀 신경질환 치료제로서 EN001의 글로벌 개발 가능성을 확대하고, 유럽 시장에서 제도적 지원과 사업 기반을 선제적으로 확보하기 위한 전략적 행보다.
이엔셀은 지난해 2월 EN001의 CMT 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 유럽 ODD 신청은 기존 성과를 바탕으로 EN001의 글로벌 개발 범위와 권리 기반을 확장하기 위한 후속 전략이다.
CMT는 말초신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환이다. 현재까지 근본적인 치료 옵션은 제한적이다. 이에 따라 글로벌 시장에서도 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환으로 평가된다.
EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로 이엔셀은 초기계대(early-passage) 세포 운용과 독자 개발한 세포배양 플랫폼 기술 'ENCT'를 핵심 차별화 요소로 제시하고 있다.
ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 콘셉트로 설계됐다. EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발되고 있다.
이엔셀은 현재 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이며 임상 데이터 축적과 제조·품질관리(CMC) 일관성 확보를 통해 글로벌 진입을 추진하고 있다.
회사 관계자는 "EMA에 희귀의약품 지정 신청은 EN001의 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 단계"라며 "향후 임상 개발 진전과 함께 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술이전 기회를 지속적으로 검토할 계획"이라고 말했다.
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