툴젠(199800)은 미국·유럽에서 CRISPR-Cas9 RNP 원천기술을 잇달아 인정받으며 주가가 급등했다. 강스템바이오텍(217730)은 모낭 오가노이드 기반 탈모 치료제 개발 이슈와 정책 기대감이 맞물리며 상승세를 탔다. 에이프릴바이오(397030)는 기술이전 자산이 글로벌 임상에서 존재감을 키우는 가운데 경쟁 약물의 잇단 이탈로 기술력이 재조명되며 주가가 강하게 올랐다.
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◇툴젠, 미·EU서 유전자가위 원천기술 인정
툴젠이 미국과 유럽에서 CRISPR-Cas9 RNP 원천기술을 연달아 인정받으며 몸값을 높이고 있다.
이날 KG제로인 엠피닥터(MP DORTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 툴젠은 직전 거래일보다 10.50%(5700원) 상승한 6만원으로 거래를 마쳤다.
툴젠은 지난달 미국 특허청에서 핵심 전달 플랫폼 특허를 등록한 데 이어, 이달들어 유럽에서 ·식물 RNP 특허 권리 방어까지 성공했다. 여기에 지난 10일 유럽에서 유럽특허청(EPO)으로부터 크리스퍼 RNP 기술과 관련한 특허(출원번호 EP 4 397 760)에 대해 등록 승인(Intention to Grant) 통지를 받았다.
툴젠의 RNP 방식은 카스9 단백질과 가이드 RNA를 단백질-RNA 복합체 형태로 직접 세포에 주입하는 플랫폼이다. 기존 DNA·mRNA 방식과 달리 외래 DNA 삽입 위험을 피하고 오프타깃을 줄여 안전성을 확보하는 방향이다. 치료제 개발뿐 아니라 종자·농업에도 이미 쓰이는 기술이다.
이번 특허는 최근 툴젠과 기술 및 특허 분쟁을 진행하고 있는 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 2차례에 걸쳐 제출한 정보제공(third party observations, TPO)을 통한 무력화 시도에도 불구하고 이를 극복해 승인받은 점에서 의미가 크다.
툴젠은 미국 특허 등록 직후 세계 최초 CRISPR 치료제인 ‘엑사셀’ 기술 적용 여부를 두고 특허침해 소송에 나섰다. 방어만 하는 회사가 아니라 '권리 위에 비즈니스'를 하겠다는 선언으로 해석된다.
유종상 툴젠 대표는 “세계 최대 시장인 미국과 유럽에서 동시에 기술의 차별성이 확인됐다"면서 "정당한 기술 가치를 인정받고 책임 있는 산업 구조를 만들어가겠다”고 밝혔다.
한편 툴젠은 이번 미국을 비롯해 한국, 유럽, 일본, 홍콩, 호주에서 주요 CRISPR-Cas9 RNP 관련 특허를 확보했다.
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◇강스템바이오텍, 모낭 오가노이드 첫 상업 적용
강스템바이오텍이 모낭 오가노이드 기반 신약개발 시장 공략 소식에 급등했다. 이는 최근 이재명 정부에서의 탈모 건보 재정 소식과 맞물리면서 상승폭을 키운 것으로 보인다.
이날 강스템바이오텍은 직전 거래일보다 10.91%(210원) 상승해 2135원으로 장을 마감했다.
강스템바이오텍은 최근 한국파스퇴르연구소와 모낭 오가노이드 스크리닝 공동연구 계약을 체결했다. 강스템바이오텍이 자체 개발한 모낭 오가노이드가 외부 기관 연구에 공식 적용되는 첫 사례로 회사가 상업화 전략을 가속화하는 신호탄으로 해석된다.
이번 협력에서 강스템바이오텍은 실제 모낭 구조와 생리 기능을 재현한 오가노이드를 제공한다. 파스퇴르연구소는 감염병 연구 과정에서 다져온 스크리닝 기술을 바탕으로 평가 플랫폼을 확립한다. 기존 2D 세포나 동물실험만으로는 인체 반응을 정확히 예측하기 어려웠던 점을 보완해 다수 후보물질의 효능과 부작용 가능성을 동시에 판별할 수 있는 정교한 연구 기반을 마련했다는 것이다.
나종천 강스템바이오텍 대표는 “실제 사람 모낭을 닮은 오가노이드를 이용하면 탈모 치료 후보물질의 가능성을 훨씬 정확하게 따져볼 수 있다”며 “임상 가능성을 높이는 데 중요한 역할을 하게 될 것”이라고 말했다.
장승기 한국파스퇴르연구소장은 “스크리닝 기술을 감염병 외 다양한 질환 영역으로 넓힐 수 있는 기회”라며 “강스템바이오텍과 함께 산업계 전반에 적용 가능한 오가노이드 기반 플랫폼을 구축하겠다”고 밝혔다.
양측은 공동연구를 바탕으로 △제약사를 대상으로 한 탈모 후보물질 스크리닝 서비스 △오가노이드 기반 효능평가 CRO △신규 타깃 발굴 등 사업 영역 확장을 검토한다. 산업 수요에 직접 대응할 수 있는 서비스화 전략도 함께 추진한다는 계획이다.
오가노이드 시장은 기존 인공 피부·2D 모델 대비 높은 부가가치를 창출할 수 있는 분야로 꼽힌다. 이번 계약을 통해 강스템바이오텍은 기술 상용화 속도를 높이는 동시에 파스퇴르연구소는 오가노이드 기반 신약개발 협력 모델을 확장할 교두보를 마련하게 됐다.
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◇에이프릴바이오, 경쟁 후보 흔들리자 기술 재조명
에이프릴바이오의 기술력이 다시 조명을 받고 있다. 글로벌 기술이전 이후에도 주요 파트너사들이 도입 자산을 핵심 파이프라인으로 전면에 내세우고 있고 경쟁 계열 후보들이 잇따라 비틀거리면서 임상 현장에서의 존재감이 상대적으로 커지는 분위기다.
이날 에이프릴바이오는 직전 거래일보다 6300원(12.91%) 올라 5만5100원의 종가를 기록했다.
에이프릴바이오는 현재 두 개의 주요 기술이전 자산을 통해 파트너사 임상 전략의 한가운데에 서 있다. 갑상샘눈병증(TED) 치료제로 개발 중인 APB-A1은 2022년 룬드벡에 이전된 이후 임상 1b상을 진행하고 있으며, 중간 분석에서 일정 수준의 신호가 확인돼 내년 중반 최종 결과 발표가 예고돼 있다. 룬드벡은 APB-A1을 파이프라인 내 전략 축으로 두고 후속 임상과 적응증 확장을 전제로 개발을 이어가고 있다.
증권가에서는 APB-A1이 1b상 단계에서 개념검증(PoC)을 확보했다는 평가가 나온다. TED를 시작으로 향후 다발성경화증(MS), 중증근무력증(gMG) 등 자가면역질환군으로 적응증을 넓힐 수 있다는 전망도 뒤따른다.
다른 파트너인 에보뮨은 아토피 피부염 치료 후보 APB-R3에 속도를 내고 있다. 에이프릴바이오의 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로 한 이 물질을 핵심 성장 축으로 삼고 현재 임상 2a상을 진행하고 있다. 내년 1분기 결과 공개가 예상된다. 유효성이 확인될 경우 궤양성 대장염(UC), 크론병 등 염증성 장질환으로 적응증 확대를 검토하는 구도가 그려져 있다. 이 과정에서 SAFA 플랫폼 자체의 실체도 함께 검증될 전망이다.
이런 흐름은 최근 FcRn 억제제 계열이 TED 시장에서 흔들리는 구도와 맞물리면서 더 부각되고 있다. 이뮤노반트가 개발하던 바토클리맙은 이미 치열해진 FcRn 경쟁 속에서 후속 자산 대비 우선순위가 밀리며 파트너십 불안이 표면화됐고 아르제넥스의 TED용 에프가티기모드 피하제형(efgartigimod SC)도 독립 데이터모니터링위원회(IDMC)의 권고에 따라 3상 개발이 중단됐다.
현재 글로벌 TED 시장에서 허가를 받은 치료제는 암젠의 테페자(Tepezza)가 사실상 유일하다. 이와 경쟁하는 후발 주자로는 3상 단계의 비리디언 테라퓨틱스 벨리그로투그와 중국 이노벤트의 IBI311이 거론된다. 하지만 두 후보 모두 IGF-1R 단일클론항체라는 점에서 기전이 테페자와 같다. IBI311의 경우 중국 내 3상에 머물러 있어 글로벌 경쟁구도에서의 입지는 제한적이라는 지적도 있다.
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이 사이 FcRn 계열 두 후보(바토클리맙, 에프가티기모드 SC)가 사실상 TED 개발 라인에서 이탈하면서 CD40L 경로를 겨냥한 새로운 기전인 APB-A1이 상대적으로 부각되는 그림이 형성되고 있다. CD40L 표적 기전은 기존 항체 대비 특정 부작용 이슈를 줄일 수 있다는 기대가 얹혀 있어, TED 시장 내 기전 다변화 흐름에서도 눈에 띄는 선택지로 거론된다.
바이오업계에서는 “FcRn 계열이 흔들리는 사이 파트너사가 기술 도입 자산을 전면에 놓고 임상을 밀어붙이는 사례는 많지 않다”며 “결국 어떤 데이터가 나오느냐가 관건이지만 TED와 면역질환 영역에서 에이프릴바이오 기술이 다시 평가받는 국면인 것은 분명하다”는 평가가 나오고 있다.
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