첨단재생의료 규제 개선…난치질환 치료 접근성 UP

보건복지부가 지난 10월 16일 개최된 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속조치로 첨단재생의료 임상연구 활성화 및 치료 실시 촉진을 위한 규제 개선 방안을 마련하고 이를 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회에 보고했다.

이번 규제 개선은 첨단재생의료 임상연구 및 치료계획에 대한 심의위원회 심의 과정에서 제기된 연구자들의 애로사항을 해소하는 한편, 치료 실시가 앞당겨질 수 있도록 제도를 정비하는데 중점을 뒀다.

◆난치질환 기준 명확화로 연구자 부담 경감

지난 2월 중대·희귀·난치 질환에 대한 첨단재생의료 치료제도가 도입됐지만, 중대·희귀 질환과 달리 난치질환에 대한 명확한 정의가 없어 연구자가 치료가 가능한 질환인지 여부를 사전에 알기 어려운 문제가 있었다.

복지부는 연구자가 치료 대상 질환이 난치질환에 해당하는지 여부를 예측할 수 있도록 난치질환의 기준을 마련했다. 

난치질환 기준은 질환명을 나열하는 것을 지양하고 치료가 필요한 경우를 개별적으로 판단할 수 있도록 구체적인 판단기준을 제시했다.

▲기존에 승인됐거나 일반적으로 사용되는 치료법을 적용했음에도 치료반응이 미약하거나 제한적이어서 재발·진행이 지속되는 경우, ▲해당 질환에 대해 근본적인 치료 수단이 존재하지 않거나 치료법이 확립되지 않는 등 치료반응이 제한적인 경우, ▲기저질환 등으로 인해 일반적인 경우보다 기존 치료법으로는 효과가 미약하거나 회복 가능성이 희박한 경우 등을 난치질환으로 분류했다.

기존에 심의위원회에 상정된 난치질환 사례와 이런 사례들을 난치질환 정의에 따라 해석한 예시를 함께 제시해 '첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인'을 개정했다. 

개정안은 2026년 1월 1일 시행된다.

◆중·저위험 연구 비임상시험자료 제출 부담 완화

중·저위험 임상연구임에도 불구하고 상대적으로 위험도가 높은 고위험 연구에서 요구하는 비임상시험자료를 모두 제출하도록 해 연구자들의 부담이 크다는 지적이 있었다.

복지부는 연구 진입 장벽을 낮추고 연구자 부담을 완화하기 위해 중·저위험 연구에 대해서는 고위험 연구보다 비임상시험자료 제출 부담을 원칙적으로 완화했다. 

줄기·면역·체세포 등 세포 유형에 따라 불필요한 자료는 제외하는 방식으로 비임상시험자료 제출 범위를 차등화했다.

또한 이러한 제출범위에서 비임상시험자료 제출을 기존의 연구문헌으로 대체할 수 있도록 하고, 비임상시험이 불가능하거나 무의미한 자료는 생략하도록 했다. 

특히 선행 연구결과로부터 축적된 안전성 근거를 확인해 비임상시험자료를 대체할 수 있는 문헌 자료를 제출할 수 있도록 했다.

자가성체줄기세포의 경우 효력시험, 분포시험, 일반독성시험, 종양원성시험, 국소독성시험 등을 제출하되, 유전독성시험과 면역원성시험은 면제했다. 

자가면역세포는 효력시험, 일반독성시험만 제출하면 되며, 자가체세포는 효력시험, 분포시험, 일반독성시험을 제출하도록 했다.

◆해외 임상자료 활용으로 치료 실시 앞당겨

현행 제도상 첨단재생의료 치료는 임상연구를 통해 안전성·유효성을 확인한 후에 첨단재생의료 치료로 연계할 수 있지만 아직 대부분의 임상연구가 진행 중이기 때문에 치료가 지연되고 있는 상황이다.

복지부는 현행 법상의 임상연구뿐만 아니라 해외 임상시험·연구가 충분한 경우 해외 임상시험·연구 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의가 가능하도록 2025년 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 내년에는 확대 시행한다는 계획이다.

현재는 국내임상시험 결과 기반 치료계획 신청만 가능하지만, 확대 이후에는 국내외 임상시험, 해외 임상연구, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 제정 이전 국내 임상연구 결과 기반 치료계획 신청이 가능해진다. 

2026년 2월 중 규제샌드박스 과제 공고를 통해 참여를 희망하는 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정이다.

◆환자 수요 기반 정부주도 임상연구 추진

첨단재생의료와 관련해 일본 등 해외원정치료 등 미충족 의료수요가 있고, 국내에서는 올해 2월부터 치료제도가 도입됐지만 아직 국내에서 이와 같은 의료수요가 해소되지 않고 있다.

국내 치료 실시를 위해서는 임상연구를 통해 안전성과 유효성을 확인할 필요가 있으나, 기존 연구자 중심 임상연구에서 이러한 연구가 활발히 이뤄지지 않아 정부주도 과제 공모를 통해 해당 연구를 추진한다는 계획이다.

퇴행성 관절염, 만성통증 등 해외 원정치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기·면역세포배양치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구를 내년 3월 중 공모를 진행할 예정이다.

◆심의 전문성 강화 추진

2026년에는 연구자들이 임상연구 및 치료계획 심의 편의성 제고를 위해 심의 인력 확충을 추진하고 전문위원 인력 자원 확대 등 심의전문성을 강화해 나간다는 계획이다.

정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 사람의 신체 구조·기능을 재생·회복해 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하고 치료의 패러다임을 전환한다”라며, “이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하는 한편 치료 실시를 앞당기고, 연구자 중심의 혁신기술 개발을 촉진해 환자들의 치료기회를 확대할 수 있도록 지속적으로 제도를 보완하겠다”라고 밝혔다.

한편 ▲‘첨단재생의료 임상연구 심의 안내 및 작성 가이드라인’ 개정(안), ▲‘첨단재생의료 치료계획 심의 안내 및 작성 가이드라인’ 개정(안) 등은 (메디컬월드뉴스자료실)을 참고하면 된다. 

[메디컬월드뉴스]