식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘피아스카이주(크로발리맙)’ 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)가 12월 24일 희귀의약품 ‘피아스카이주(크로발리맙)’를 허가했다.

‘피아스카이주’는 40kg 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH : Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 환자에서 보체(complement : 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질) 매개 혈관 내 용혈을 억제[보체 단백질 C5 억제제로서 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 적혈구 용해(용혈) 방지]하는 희귀의약품이다.

이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

식약처 바이오생약국은 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]