[임상 업데이트] 한미약품, 국산 첫 GPL-1 비만치료제 품목허가 신청

[이데일리 김진수 기자] 한 주(12월 15일~12월 19일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=제미나이)

◇한미약품, 국산 첫 GPL-1 비만치료제 품목허가 신청



한미약품이 독자 개발한 국내 최초의 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1) 계열 비만·대사질환 치료제 ‘에페글레나타이드 오토인젝터주(HM11260C)’의 국내 허가 신청을 완료했다.

이번 허가 신청은 단순 출시를 넘어 에페글레나타이드의 밸류업(Value-up) 전략, 즉 당뇨 적응증 확장, 디지털융합의약품(DTx) 개발, 맞춤형 건기식 패키지 등 에페글레나타이드의 향후 확장 가능성을 의미하는 ‘Life Cycle Management(LCM)’ 여정의 출발점이라는 점에서 주목된다.

한미약품은 지난 11월 27일 식품의약품안전처가 운영하는 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 에페글레나타이드가 지정된 지 20일 만에 공식적으로 식품의약품안전처에 허가 신청을 완료했다.

GIFT는 치료 효능과 안전성을 현저히 개선한 혁신 신약에 대해 심사 기간 단축과 맞춤형 심사 혜택을 제공하는 제도로, 에페글레나타이드는 지난 10월 비만 성인 448명을 대상으로 한 3상 임상 40주차 중간 톱라인 결과에서 최대 30%의 체중 감소 효과와 9.75%의 평균 체중감소율, 기존 GLP-1 제제 대비 양호한 안전성이 확인됨과 동시에 지정 신청서를 제출했다.

이번 허가 신청과 함께 한미약품은 ‘Life Cycle Management(LCM) 전략’을 본격 가동해 에페글레나타이드의 확장 가능성을 구체화할 전망이다. 한미약품은 △당뇨 적응증 확대 △프리필드시린지(PFS), 멀티펜 등 제형 개발 △국내 최초 디지털융합의약품(DTx) 개발 △맞춤형 건기식·OTC 패키지 등을 통해 에페글레나타이드의 가치를 확대하고, 종합적인 비만 및 대사관리 솔루션으로 시장을 공략해 나갈 계획이다.

한미약품은 비만을 제2형 당뇨병과 심혈관질환 등으로 이어지는 복합 대사질환으로 보고, 에페글레나타이드를 비만치료제에 국한하지 않고 개발하고 있다. 현재 SGLT-2 저해제 및 메트포르민과의 병용 3상 임상을 통해 당뇨병 치료제로의 적응증 확대를 추진 중이며, 2028년 허가 목표로 개발하고 있다.

특히 병용 3상은 에페글레나타이드의 혈당 조절 능력을 명확히 입증함과 동시에, 비만·심혈관·신장질환까지 포괄하는 통합 대사질환 치료제로 도약할 수 있는지를 규명하는 핵심 임상 단계로, 미래 적응증 확장의 기반이 될 전망이다.

또한 프리필드시린지(PFS)와 멀티펜 등 제형 혁신을 고려해, 투여 편의성과 복약 순응도를 높이는 동시에 가격 경쟁력 확보도 병행할 계획이다.

한미약품은 국내 제약사 최초로 디지털융합의약품(DTx) 개발에도 도전한다. 디지털융합의약품은 의약품과 디지털 의료기기를 결합해 치료 효과를 높이는 차세대 치료 모델로, 에페글레나타이드와 디지털의료기기를 융합해 근력·운동 수행능력 향상, 체중 감소 보조, 생활습관 개선 등 통합 치료 효과를 극대화할 계획이다. 2026년 1분기 임상 신청을 목표로 하고 있다.

이와 함께 체지방 감소, 근력 강화, 혈당 조절 등을 아우르는 맞춤형 건기식 및 OTC 패키지 포트폴리오를 구축해 B2C 시장에서의 경쟁력 역시 강화할 방침이다.

박재현 한미약품 대표는 “에페글레나타이드 출시를 통해 단순한 체중 감량을 넘어 비만·대사 치료 분야의 새로운 지평을 열고, 환자들의 삶의 질을 실질적으로 향상시키는 치료 패러다임 제시를 목표로 하고 있다”고 말했다.



◇휴온스, 비만 치료제 ‘HUC2-676’ 국내 임상 1상 IND 승인



휴온스가 GLP-1 제제를 합성 펩타이드로 개발해 비만 치료제 시장 공략에 나섰다. 휴온스는 식품의약품안전처로부터 비만치료제 ‘HUC2-676’의 국내 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다.

HUC2-676는 노보노디스크제약이 개발해 국내에 출시한 ‘삭센다펜주’(성분명 리라글루티드)를 저분자 합성 펩타이드로 개발한 제품이다. 이번 승인 받은 임상시험은 건강한 성인을 대상으로 HUC2-676과 삭센다를 각각 투여한 후, 약동학적 특성(PK)을 비교해 동등성을 입증하는 것이 목표다.

휴온스는 2년 전부터 회사의 중점 프로젝트로 미래 성장동력 확보를 위해 GLP-1 수용체 작용제(이하 GLP-1RA) 기반의 비만치료제 개발을 추진해 왔다.

휴온스는 카트리지 타입형 국소마취제인 리도카인 생산기계 일체를 보유하고 있다. 이에 삭센다, 위고비 등 최근 비만 치료제로 사용되는 카트리지 타입 제품 생산에 특화된 생산 기술과 기계를 갖추고 있어 GLP-1RA 합성 펩타이드 개발에 이점이 있을 것으로 보고 있다.

GLP-1RA 기반의 비만치료제는 최근 건강관리 및 다이어트에 대한 관심과 함께 대세로 떠오르고 있다. 특히, 기존 당뇨치료제로 쓰이던 ‘리라글루티드 제제’가 비만치료제로 적응증을 넓히면서 비만치료제 시장에 혁신을 일으켰다.

GLP-1RA는 인슐린 분비를 촉진하고 ‘글루카곤’ 분비를 억제해 혈당을 낮추고 뇌의 시상하부에 작용해 포만감을 유도하는 것으로 알려졌다.

박경미 휴온스 연구개발총괄 부사장은 “HUC2-676과 삭센다와의 품질동등성 확보 및 비임상자료, 1상임상시험 자료 확보를 통해 품목허가 획득을 목표로 하고 있다”며 ”기존 생물의약품과 동등성을 확보한 저분자 합성 펩타이드 개발을 통해 비만 치료에 대한 새로운 선택지를 제공하겠다”고 밝혔다.

휴온스는 HUC2-676 외에도 비만치료제 포트폴리오 확대를 위한 연구 개발 노력을 지속적으로 전개하고 있다.

세마글루티드를 정제로 개발하기 위한 정부 과제도 진행하고 있다. 지난해 9월 경구용 펩타이드 의약품 개발을 위한 연구로 산업통상자원부가 주관하는 ‘2024년 소재부품기술개발사업(패키지형)’ 과제에 최종 선정됐다. 5년간(1단계 3년+2단계 2년) 연구 사업비 규모는 81억3000만원이며 정부지원금은 63억원이다.

해당 과제에서 휴온스는 경구용 신소재 기반 펩타이드 완제의약품 생산기술 개발 과제를 주관하며 중앙대학교·국민대학교·성균관대학교가 공동연구기관으로 참여해 생체이용률을 높이는 흡수촉진제 개발, 제형화 기술 확보 및 생산공정 기술을 개발하고 있다.

휴온스는 다양한 연구개발을 통해 기존 보유한 식욕억제제 ‘휴터민정’, ‘펜디정’ 등 제품군에 이어 비만치료제 포트폴리오를 강화해 비만 시장의 선두주자로 도약한다는 계획이다.



◇올릭스, 탈모치료제 ‘OLX104C’ 호주 1b·2a상 첫 환자 투여 완료



올릭스는 탈모치료제 ‘OLX104C’(물질명 OLX72021)의 호주 1b·2a상 임상시험 첫 환자 투여를 완료했다고 19일 발표했다.

앞서 올릭스는 OLX104C의 호주 1a상 임상에서 단회 투여를 통한 안전성과 내약성을 확인해 임상을 성공적으로 마무리했다. 이후 호주 벨베리 지역 임상시험 승인기관인 ‘벨베리 인체연구윤리위원회(Bellberry Human Research Ethics Committee, Bellberry HREC)’로부터 OLX104C의 1b/2a상 임상시험 계획을 승인받았다.

1b·2a상 임상시험은 호주 내 10여 개 임상시험 기관에서 안드로겐성 탈모(남성형 탈모) 환자에게 다회 투여 방식으로 진행된다. 1b상에서는 약물의 안전성 평가를 목적으로, 다중용량상승 방식으로 두 개 용량군에서 진행된다. 2a상에서는 유효성 확인을 목표로, 세 개의 용량군을 위약군과 비교해 유효성을 평가할 예정이다.

OLX104C는 기존 치료제와 큰 차별성을 갖는 치료제로 개발 중이다. 안드로겐성 탈모의 핵심 원인 중 하나인 안드로겐 수용체(Androgen Receptor, AR)의 발현을 감소시켜, 탈모를 유발하는 호르몬의 반응을 차단하는 기전으로 작용한다. 기존 DHT(디하이드로테스토스테론) 억제제와는 달리, 호르몬 교란으로 발생되는 성기능 저하나 우울감 등의 부작용을 최소화할 수 있는 것이 특징이다. 또 잦은 투여나 매일 복용 부담을 획기적으로 줄인 탈모 신약으로 개발되고 있다.

업계에 따르면, 전 세계 탈모 치료 시장은 2024년 약 35억달러(5조1000억원)에서 2033년에는 52억달러(7조7000억원) 규모로 지속적인 고성장을 이룰 것으로 전망된다.

이동기 올릭스 대표는 “OLX104C 1b상은 2026년, 2a상은 2027년까지 완료하는 빠른 임상 진행을 목표로 하고 있다. 기 진행한 임상에서 확보한 무결점 안전성 프로파일을 바탕으로 유효성을 검증하는 임상이다. 이번 임상을 통해 향후 글로벌 상업화 전략을 위한 논의에 중요한 역할을 할 데이터를 마련할 것으로 기대한다“며 “새로운 기전의 탈모 치료제로 시장의 높은 관심을 받고 있는 만큼 임상 개발을 가속화해 전 세계 탈모 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 전했다.



◇온코닉테라퓨틱스, 네수파립 임상 1b·2상 진입



온코닉테라퓨틱스는 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보물질 ‘네수파립(Nesuparib)’의 신규 적응증인 재발·전이성 위암을 대상으로 한 임상 1b·2상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 17일 밝혔다.

이번 임상은 네수파립과 기존 화학항암제인 이리노테칸 병용요법을 통해 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 국내 주요 상급병원을 중심으로 치료제가 부족한 3차 이상 치료 경험이 있는 재발·전이성 위암 환자를 대상으로 진행될 예정이다.

이번 IND 승인은 치료 대안이 매우 제한적인 진행성 위암 분야에서 네수파립의 임상적 가능성을 본격적으로 검증하는 중요한 전환점으로 평가된다. 회사는 이번 승인을 계기로 환자 등록 및 투약 준비에 착수하며, 본격적인 임상시험 운영에 돌입할 계획이다.

세계보건기구(WHO) 산하 국제암연구소(IARC)가 지난해 발간한 ‘GLOBOCAN 2022’에 따르면, 위암은 연간 96만8734명의 신규 환자가 발생하고 66만175명이 사망해, 전 세계 32개 암종 가운데 발생률과 사망률 모두 5위를 기록했다. 이는 연간 약 32만명의 신규 환자가 발생해 18위에 해당하는 난소암과 비교해 약 3배 이상 많은 수준으로, 위암이 여전히 글로벌 미충족 의료 수요가 큰 질환임을 보여준다.

‘네수파립’은 PARP 저해와 Wnt 신호경로 조절에 관여하는 텐키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 계열 내 최초(first-in-class) 합성치사 이중표적 항암신약 후보물질이다.

해당 물질은 2021년 췌장암 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받은 데 이어, 2025년 3월에는 위암 및 위식도접합부암 적응증에 대해서도 희귀의약품지정을 추가로 획득했다. 이를 통해 신규 위암 치료제로서의 개발 가능성을 다시 한번 인정받았다.

현재 네수파립은 췌장암 임상 2상에서 환자 투약을 개시했으며, 면역항암제 키트루다와 병용하는 자궁내막암 연구자 주도 임상 2상도 이뤄지고 있다. 이번 위암 적응증을 새로운 2상 단계 파이프라인으로 추가함으로써, 온코닉테라퓨틱스는 총 3개의 임상 2상 항암 적응증을 확보하게 됐다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 위암 임상 1b·2상 승인은 최근 췌장암 2상 환자 투약 개시와 더불어 네수파립의 항암신약으로서의 개발 가치가 본격적으로 입증되는 단계에 진입했음을 의미한다”며 “치료 대안이 제한적인 진행성 위암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 임상 수행에 만전을 기하겠다”고 말했다.



◇퓨쳐켐, 전립선암 치료제 ‘FC705’ 국내 임상 3상 돌입…내달 첫 환자 투여



퓨쳐켐은 최근 임상시험윤리위원회(IRB) 통과 후 서울성모병원과의 임상 개시 미팅(SIV)을 마무리했다고 19일 밝혔다. 이번 임상 3상은 전립선암 세포에 특이적으로 발현하는 전립선특이막항원(PSMA)을 표적하는 FC705의 유효성과 안전성을 검증하기 위해 진행된다. 총 114명의 환자를 대상으로 진행하며 단일 및 반복 투여를 실시해 상용화를 위한 최종 근거를 확보할 계획이다.

FC705는 치료용 방사성 동위원소인 Lu-177을 결합한 화합물로, 암세포만을 정밀하게 타격하는 차세대 방사성의약품이다. 국내 임상 2상 결과에 따르면 FC705는 현재 글로벌 시장에 출시되었거나 개발 중인 동일 기전 치료제 중 가장 우수한 PSMA 결합력을 나타냈다.

특히 FC705는 글로벌 제약사 대비 절반 수준의 투여량으로도 부작용을 낮추면서 높은 치료 효과를 보였다. 전립선암은 미국에서 연간 약 27만명의 신규 환자가 발생하는 질환으로, 남성암 가운데 가장 높은 발생률을 기록하고 있다. 이 가운데 전이성 거세저항성 전립선암은 기존 호르몬 치료에 반응하지 않는 말기 단계인 만큼 FC705가 해당 환자군에 실질적인 치료 대안이 될 수 있을 것으로 기대된다.

이번 임상 3상은 서울성모병원을 시작으로 국내 주요 의료기관에서 순차적으로 진행될 예정이다. 퓨쳐켐은 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1·2a상을 승인받아 글로벌 임상을 동시 진행하고 있다. 내년 중 주요 임상 데이터(Top-line)를 발표를 목표로 하고 있다.

퓨쳐켐 관계자는 “이번 임상 3상은 FC705의 혁신적인 치료 역량을 입증하고 상용화를 앞당기는 중요한 전환점이 될 것”이라며 “전립선암 환자들에게 기존 치료제보다 안전하고 효과적인 새로운 대안을 제공할 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다”고 밝혔다.