[메디먼트뉴스 이상백 기자]한국노바티스는 자사의 만성골수성백혈병(CML) 치료제이자 국내 최초 STAMP 억제제인 셈블릭스(Scemblix, 성분명: 애시미닙)의 1차 치료 관련 주요 임상시험 결과와 실제 진료 데이터(RWD)가 2025년 미국혈액학회(ASH)에서 발표되었다고 16일 밝혔다. 특히 셈블릭스는 기존 치료제 대비 환자의 내약성과 삶의 질 측면에서 우월성을 입증하며 CML 1차 치료의 새로운 기준을 제시할 잠재력을 보여주었다.
CML은 장기간 지속적인 치료가 필요한 질환으로, 치료 과정에서 발생하는 이상반응은 환자의 복약 순응도와 삶의 질에 직접적인 영향을 미친다. 경미한 부작용이라도 누적될 경우 치료 지속성을 떨어뜨려 임상적 결과를 악화시킬 수 있어 내약성 평가가 매우 중요하다.
이번 ASH에서 발표된 주요 3상 임상시험인 ASC4FIRST의 96주 탐색적 내약성 분석, 환자보고결과(PRO), 그리고 실제 진료 기반 데이터(RWD)가 함께 공개됐다. ASC4FIRST 연구는 신규 진단 CML 환자를 대상으로 셈블릭스를 기존 1세대 TKI(이매티닙) 및 2세대 TKI(다사티닙, 닐로티닙 등)와 비교한 연구다. 이 연구에서 셈블릭스는 48주 시점에서 TKI 비교군 대비 높은 MMR(주요 분자학적 반응) 달성률(67.7% vs 49.0%)을 보였으며, 96주 시점에서도 더 높은 MMR 달성률을 기록했다.
이상반응 없이 지낸 기간 최대 4~5배 높아... 삶의 질 개선 경향 약 2배
ASC4FIRST 96주 탐색적 내약성 분석 결과, 셈블릭스는 기존 TKI 대비 이상반응 부담이 낮고 치료 유지가 안정적인 경향을 보였다. 전체 치료 기간 중 이상반응 없이 지낸 날의 비율(AE-free days)은 셈블릭스 투여군이 비교군 대비 4~5배 이상 높게 나타났다. (셈블릭스 15.7%, 22.6%, 이매티닙 3.5%, 2세대 TKI 4.3%) 환자가 직접 체감하는 증상성 이상반응이 전혀 없었던 날의 비율 역시 셈블릭스(31.2%, 34.2%)가 기존 TKI 대비 2~3배 높았다.
치료 부작용에 대한 환자의 불편감을 평가하는 FACIT-GP5에서도 96주 시점에 “치료 부작용이 전혀 신경 쓰이지 않는다”고 응답한 환자 비율은 셈블릭스가 67.0%로 TKI 비교군(46.1%)보다 높았다. 치료 지속 측면에서도 셈블릭스 투여군은 용량 감량, 투약 중단, 치료 중단이 필요한 비율이 모두 더 낮게 나타났다.
PRO 분석 결과, 셈블릭스 투여군은 피로, 통증, 오심 등 주요 증상 개선 비율이 높았으며, 전반적 삶의 질(QoL) 개선 비율도 1세대 TKI 비교군 대비 약 2배 수준의 개선 경향(37.5% vs 17.7%)을 보였다.
실제 진료 데이터에서도 낮은 이상반응 부담 확인... 1차 치료 저변 확대 기대
이번 ASH에서는 미국 내 CML 전문센터의 관찰 레지스트리(HJKC3) 데이터를 활용한 실제 진료 환경 기반 분석 결과도 함께 보고됐다. 이 데이터에서 셈블릭스 투여 환자들은 위장 관련 이상반응(오심·구토·설사) 수치가 16.2%로 이매티닙(65%), 보수티닙(64%) 등 다른 TKI 대비 가장 낮았다. 혈액학적 이상반응인 혈구감소(cytopenia) 역시 셈블릭스가 5.4%로 다른 TKI 대비 가장 낮은 수치를 기록했다.
HJKC3 데이터에 따르면 기존 1차 TKI 치료 중단 이유의 30% 이상이 내약성 문제로 나타나, 셈블릭스의 낮은 이상반응 부담이 CML 환자의 치료 지속성을 높이는 데 핵심적인 역할을 할 수 있음을 시사했다.
한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 발표는 셈블릭스가 CML 1차 치료 환경에서 우수한 효과뿐 아니라 내약성과 이상반응에서도 의미 있는 임상적 혜택을 제공할 수 있음을 보여준 중요한 이정표”라며 “국내 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 밝혔다.
한편, 셈블릭스는 국내 최초 STAMP 억제제로 2022년 2가지 이상의 TKI 치료를 받은 CML 환자 치료에 허가받았으며, 2023년 보험 급여가 적용된 데 이어 2025년에는 1차 치료 적응증이 추가로 승인된 바 있다.
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