신약 개발 기업 이엔셀이 지난 9월 미국 보스턴에서 열린 샤르코마리투스병(CMT) 1E 국제학회에 참석해 'MSC for CMT community' 세션을 개최했다.
뉴시스 보도에 따르면, 19일 이엔셀에 따르면 회사는 CMT 분야에서 중간엽줄기세포(MSC)가 아직 생소한 치료 플랫폼이라는 점을 감안해, 의사와 환자 커뮤니티를 대상으로 MSC의 치료적 가능성과 한계를 폭넓게 소개했다.
하바드 메디컬 스쿨(Harvard Medical School)의 수잔 프로캅 교수, 캘리포니아 대학교 데이비스(UC-Davis)의 페르난도 피에로 교수를 비롯해 이엔셀의 최영환 전문의가 연자로 참여했다.
CMT는 손발의 변형과 근육 위축을 일으키는 대표적인 말초신경 질환이다. 시간이 지날수록 보행이 어려워지고 일상생활의 자립 능력이 점차 저하되는 진행성 희귀질환이다. 통증, 감각 저하, 균형 장애 등이 동반돼 환자 삶의 질을 크게 떨어뜨리지만, 현재까지 승인된 치료제가 없다.
수잔 프로캅 교수는 세계 최초로 미국 FDA 승인을 받은 MSC 치료제 '라이온실'의 임상 경험을 통해 "중간엽줄기세포는 그동안 축적된 임상 경험을 통해 일관된 안전성을 입증해 왔으며, 최근 FDA의 라이온실 승인 같은 규제적 이정표들은 MSC의 안전성과 치료 잠재력을 다시 한번 알려주는 사례"라고 말했다.
이엔셀 최영환 전문의는 "EN001은 현재 국내에서 임상 1b·2a상을 속도감 있고 효율적으로 통합 진행 중이며, 이번 학회에서도 높은 관심을 받았다"고 말했다.
한편, 이엔셀은 지난해 CMT 1E 환자 대상 임상 연구를 종료했다. 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비 중이다.
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