기초에서 산업으로”… KAIST, 7500억 난치성 뇌전증 RNA 신약 기술이전

[이데일리 김현아 기자] KAIST(총장 이광형)는 의과학대학원 이정호 교수의 교원 창업기업 ㈜소바젠(Sovargen, 각자대표 박철원·이정호)이 개발한 난치성 뇌전증 치료용 RNA 신약 후보물질을 이탈리아 글로벌 제약사 안젤리니 파마(Angelini Pharma)에 총 7500억원(5억 5천만 달러) 규모로 기술이전했다고 9일 밝혔다.

이번 계약은 KAIST 의과학의 기초 연구 성과가 창업과 기술사업화를 거쳐 글로벌 시장 진출로 이어진 첫 사례로, 국내 의사과학자의 연구가 실제 신약 산업으로 연결된 대표적 성공 모델로 평가받고 있다.

이정호 교수, 박철원 대표, 박상민 수석연구원. 사진=카이스트

기초 연구에서 창업·기술 수출까지… “의사과학자의 선순환 구조”

이정호 교수 연구팀은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양의 주요 원인이 ‘뇌 줄기세포에서 발생한 후천적 돌연변이(Brain Somatic Mutation)’임을 세계 최초로 규명했다.

이 성과는 2015년 네이처(Nature), 2018년 네이처 메디신(Nature Medicine)에 각각 게재돼 국제적으로 큰 주목을 받았다.

이후 이 교수는 신약개발 전문가 박철원 대표와 함께 소바젠을 공동 창업하고, 뇌전증의 원인 유전자인 MTOR를 정밀하게 겨냥하는 RNA 기반 혁신신약(ASO, Antisense Oligonucleotide)을 개발했다.

이번 안젤리니 파마와의 대규모 기술이전은 해당 후보물질이 세계 최초(First-In-Class) RNA 치료제로 상업적 가능성을 입증한 결과다.

대전 문지동캠퍼스 소재 소바젠 본사 사진. 사진=카이스트

“기초에서 산업으로”… KAIST 의과학의 혁신 문화가 만든 성과

이정호 교수는 “KAIST는 임상 중심의 의과대학과 달리 혁신과 산업화를 중시하는 연구 문화를 갖추고 있어, 기초 연구와 기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성할 수 있었다”며 “이번 성과가 KAIST 의과학 연구의 새로운 방향성을 보여주는 상징적인 사례가 되길 바란다”고 말했다.

소바젠의 박철원 대표는 “KAIST와 이광형 총장님을 비롯한 주요 관계자들이 의과학대학원과 교원 창업기업을 적극 지원해주신 덕분에 이번 성과가 가능했다”며 “한국 의사과학 연구가 세계 제약 산업과 경쟁할 수 있다는 것을 입증했다”고 평가했다.

박상민 수석연구원(KAIST 의과학대학원 박사)은 “질병 원인 규명에서 신약 개발, 기술 수출까지 모두 국내 과학자의 손으로 완성된 순수 한국형 성과”라며 “이번 연구가 난치성 뇌전증 환자들에게 실질적인 치료 희망을 줄 것”이라고 말했다.

소바젠 연구진 사진. 사진=카이스트

이정호 교수, 한국형 의사과학자의 대표적 연구자

이정호 교수는 연세대학교 의과대학에서 의학사(2003)와 신경약리학 박사(2009) 학위를 취득한 뒤, 미국 UCSD 및 하워드휴즈의학연구소(HHMI)에서 박사후연구원으로 근무했다.

2012년 KAIST 의과학대학원 교수로 부임한 이후, 신경 유전체 의학과 난치성 뇌질환의 분자기전 연구에 매진해왔다.

그는 국내에서 의사-박사(M.D.-Ph.D.) 과정을 마친 의사과학자(Physician Scientist)로, 뇌전증과 신경질환의 유전적 원인 규명에 대한 독보적 연구를 이어왔다.

연구 업적을 인정받아 △아산 젊은의학자상(2013) △미국 CURE 재단 소아뇌전증 연구상(2015) △분쉬 젊은의학자상(2016) △서경배과학재단 신진과학자상(2017) △올해의 KAIST인상(2019) △경암상(2020) △뉴욕과학아카데미 과학혁신가상(2020) 등을 수상했다.

현재 KAIST 교수로 재직하며, 소바젠 공동대표이사로서 연구와 산업화의 가교 역할을 수행하고 있다.

박철원 대표, 다국적 제약 전략가 출신 신약개발 전문가

공동대표 박철원 박사는 서울대학교 약학대학 제약학과를 졸업하고, 동 대학원에서 약화학 석사 학위를 받았다.

이후 LG생명과학, CJ제일제당, 드림파마, 알보젠, 고바이오랩 등에서 연구·사업개발 임원을 역임하며 25년 이상 신약 개발과 글로벌 기술이전 경험을 쌓았다.

그는 2022년부터 소바젠의 각자대표로 합류해, 연구 중심 벤처를 상업화 단계로 이끈 실무형 경영인으로 평가받는다.

박상민 수석연구원, 차세대 RNA 치료제 전문가

소바젠의 핵심 연구진 중 한 명인 박상민 수석연구원은 성균관대학교 생명과학과를 졸업하고 KAIST 의과학대학원에서 박사학위를 받았다.

박사후연구원 시절부터 이정호 교수 연구팀에서 RNA 치료제와 유전자 표적 신경질환 연구를 수행했으며, 현재는 소바젠에서 신약 후보물질 발굴과 전임상 전략을 총괄하고 있다.

전문가들은 이번 기술이전이 기존 치료제가 없던 난치성 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했을 뿐 아니라,

한국 의과학계와 바이오벤처가 ‘First-in-Class’ 혁신신약 개발의 글로벌 경쟁 무대에 진입했다는 상징적 사건이라고 평가했다.

이광형 KAIST 총장은 “이번 성과는 KAIST가 추구해 온 ‘기초에서 산업으로(From Basic to Business)’라는 연구 철학이 의과학 분야에서 현실화된 대표 사례”라며 “앞으로도 도전적 기초연구를 통해 인류 건강과 바이오산업 혁신을 선도하겠다”고 밝혔다.