[메디먼트뉴스 이민호 기자] 면역 종양학 분야의 선도 기업 아제너스(Agenus Inc., 나스닥: AGEN)는 자사의 임상시험용 병용요법인 보텐실리맙과 발스틸리맙(BOT/BAL)을 프랑스의 동정적 사용(Accès compassionnel, AAC) 제도에 따라 불응성 마이크로새틀라이트 안정형(MSS) 전이성 대장암(mCRC) 환자에게 제공할 수 있게 되었다고 오늘 발표했다. 프랑스 국립의약품건강제품안전청(ANSM)의 보텐실리맙 및 발스틸리맙 목록이 공개되었으며, 여기에는 MSS 및 비활성 간 전이 환자를 포함한 자격 요건과 투여량에 대한 자세한 내용이 포함되어 있다. BOT/BAL은 아직 임상시험 단계에 있으며 프랑스 또는 다른 국가에서 상업적으로 승인되지 않았다.
AAC 급여 적용 방식
ANSM이 AAC를 승인하면, 해당 의약품의 병원 내 사용은 프랑스 국민건강보험(Assurance Maladie)에서 100% 보장된다. 병원은 프랑스에서 ‘en sus du GHS’로 지칭되는 DRG(진단명 기준 환자군) 수가와는 별도로, 청구된 구매 가격(TTC)을 기준으로 약가를 보상받는다. AAC 기간 동안 제약사는 의약품을 무료로 제공하거나, 회사가 임시로 설정한 가격인 ‘보상금(indemnity)’을 청구할 수 있다. AAC의 경우, 최초 승인 후 최대 보상금을 프랑스 정부 부처에 신고해야 하며 아제너스는 이 규정에 따라 BOT/BAL에 대한 최대 보상금을 신고했다. 해당되는 경우 사후 환급(rebate) 제도가 적용된다.
아제너스 회장 겸 최고경영자 가로 아르멘(Garo Armen) 박사는 “이는 환자와 의사 모두에게 획기적인 일”이라며 “MSS 전이성 대장암은 현재 승인된 면역항암제에 내성을 보이며, 표준 치료 요법 이후 환자들이 선택할 수 있는 옵션이 거의 없다. 환자, 가족, 의료계를 대신하여 리더십을 보여준 ANSM, 국민건강보험, 보건부에 감사드린다. 지체 없이 프랑스 내 의료기관들을 지원하여 BOT/BAL을 안정적으로 공급하고, 양질의 실제 임상 근거를 확보하겠다”고 밝혔다.
이번 승인의 중요성
동료 심사를 거친 학회 데이터에 따르면, BOT/BAL은 치료 옵션이 제한적인 불응성 MSS 전이성 대장암 환자군, 특히 비활성 간 전이 환자에서 지속적인 항암 효과를 보였다. 최근 업데이트된 확장 코호트 연구에서는 전체 생존기간 중앙값(mOS) 약 21개월, 2년 생존율 약 42%, 객관적 반응률(ORR) 약 20%가 보고되었다.
해외 환자의 이용
유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA) 환자는 EU 지침(2011/24/EU)에 따라 프랑스에서 사전 승인을 받아 치료를 받을 수 있다. 이 경우 비용은 환자 모국의 보험 제도에서 자국의 수가 기준에 따라 보장한다. EU 외부 국가인 튀르키예 등은 사례별로 해외 치료 프로그램을 운영하고 있다. 프랑스 거주자에 대한 급여가 비거주자에게 자동으로 확대 적용되는 것은 아니므로, 환자는 자국의 담당 기관이나 보험사에 문의해야 한다.
프랑스의 동정적 사용(AAC) 제도 소개
AAC는 적절한 치료 대안이 없는 중증 또는 희귀 질환 환자를 위해 ANSM이 관리하는 시판 허가 전 공급 제도이다. 이는 정식 품목 허가나 상업적 약가 책정과 구별된다. 일단 승인되면 병원 내 사용 시 100% 보험이 자동 적용되며, 재원은 ‘en sus du GHS’ 방식으로 조달되고 구매가(TTC) 기준으로 보상된다.
BOT/BAL 임상 3상 프로그램 소개
아제너스는 2025년 4분기에 글로벌 3상 BATTMAN 임상시험(NCT07152821 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07152821))을 개시하여 불응성 MSS 전이성 대장암에서의 효능을 확증하고 더 폭넓은 공급을 뒷받침할 예정이다.
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